世界专家研讨罕见病 将在深圳建基因与细胞治疗医院

中国科技网·科技日报深圳8月17日电(记者 刘传书)今后脑瘫、GM2神经节苷脂病等多个罕见病以及老年痴呆、白血病等高难度疾病，有望在深圳通过基因与细胞技术进行治疗。8月17日，记者从2018罕见病基因和细胞治疗国际会议上获悉，世界顶尖专家学者正合力研究罕见病治疗方法，且中国基因集团与深圳罗湖医院集团将在深圳筹建中国首家基因与细胞治疗医院。

专家介绍，罕见病是指流行率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命，给病人和家属带来巨大的痛苦。国际确认的罕见病约有七千多种，大概占人类疾病的10%。约有80%是由于单基因遗传缺陷所导致的，因此基因治疗及基因修复后的细胞治疗是全球治疗罕见病的最主要最有效的高精尖技术。

此次国际会议在中国深圳举办，是深圳市李伟波慈善基金会与世界级科学家又一次深入合作。汇集了全球基因与细胞治疗领军专家，包括美国麻省大学医学院院长、人类基因治疗杂志主编，全球临床基因治疗的领军者佛拉特教授、美国基因与细胞学会当选主席，美国麻省大学医学院生物医学讲座教授、麻省大学医学院李伟波罕见病研究所共同所长高光坪教授，麻省大学医学院依斯达维斯教授和欧洲基因细胞治疗学会前任主席、法国国家卫生研究院和法国罕见病基金会科学委员会主席卡迪亚教授等。参会的中国基因和细胞治疗专家包括，中国工程院院士、美国医学科学院与第三世界科学院院士，国际医学科学院共同主席刘德培教授，中国科学院院士、国家生物治疗首席科学家魏于全教授，北京大学深圳医院客座教授、干细胞与再生医学原理研究专家连祺周教授等。

据介绍，筹建的基因治疗医院将投资约20亿人民币，建筑面积约为15万㎡，拥有1100个病房、2500张床位。主要包括基因治疗和基因改造修复的细胞治疗中心、医养结合平台、远程治疗平台。远程治疗平台正在协商与美国麻省纪念医院紧密合作，同时可与麻省大学李伟波罕见病研究中心的44位国际顶尖罕见病研究教授及时连线研讨各种人类罕见病及药物研发。患者在深圳就可以接受这些美国专家们的远程资询，诊断和讨论可能的治疗方案。

医院将引进中外合作伙伴为基因治疗医院设立以下专科的研究，转化和服务：脑瘫治疗中心、老慢病专科中心、罕见病研究中心、科研样本干库/湿库数据中心、临检中心、抗衰老治疗中心、肿瘤治疗中心、体检中心、影像中心及专科门诊等。