魏东:基因编辑技术推进临床 助力精准医疗

11月6日下午,博雅辑因(北京)生物科技有限公司首席执行官魏东出席了由北京市科学技术委员会主办、北京生物技术和新医药产业促进中心承办的第二十二届北京国际生物医药产业发展论坛——生物医药创新企业百人论坛,并做了《让精准医疗更精准》的主旨演讲。

基因编辑究竟是什么?

众所周知,基因测序是读懂基因的技术。每个人身上每个细胞有31亿基因对,基因编辑就是对目标基因进行“编辑”,简单说就是把想改的基因给改了。

随着基因测序的发展,人们一直在寻找能“更改”基因的工具。二三十年间,从2009年开始,人们已经发现比如TALENs,ZFN等非常复杂的工具。直到2012年,随着CRISPR发现,所有行业都爆发性增加。在“十三五”计划中,基因编辑技术被列为重点任务的颠覆性技术之一。

同时,基因编辑治疗疾病,创新了一种新的商业模式。曾经都是找一个靶点,用小分子做这个靶点、或者大分子、或者抗体、或者蛋白。而现在可以直接把基因编辑,用这个方法治病。我们公司想做的就是将基因编辑和基因治疗结合在一起。


基因编辑精准治疗遗传病

基因编辑怎么精准治疗一个遗传病?举个例子,基因编辑治疗地中海贫血病。集中在广东、广西和海南,有超过30万人患有中型或者重型地中海贫血病,其中重型超过5万,这些病人的生命质量非常差,很多甚至导致死亡。

地中海贫血病是由于遗传的基因缺陷致使血红蛋白中一种或一种以上珠蛋白链合成缺如或不足所导致的贫血或病理状态。简单说,真正犯病的地方就是血红蛋白。众所周知,红细胞里都是血红蛋白,它能把氧气带到我们需要的地方,如果没有血红蛋白,后果可想而知。

如果孩子出生后发现有这个疾病,有什么办法呢?三种办法:一是不治,不输血,那么一般不到十岁就死了。二是定时每月输血,但是由于红细胞铁含量很高,铁含量过高会对各个脏器造成永久性损伤,因此同时需要服用去铁剂。去铁剂每年需要五到十万人民币,而且输血不一定有比配的红细胞。三是换掉整个干细胞。这种方法不仅昂贵、60万左右,而且全相合的配型非常难找,风险也高。

基因编辑和基因治疗带来了新希望。我们找到BCL11A,这是一个控制血红蛋白表达的基因点,我们要做的就是把这个基因点编辑,把病人的造血干细胞提出来,用基因编辑的形式,把BCL11A编辑了以后,让它对胎儿血红蛋白表达的异质性去掉,这样胎儿的血红蛋白表达就会上升。

目前我们公司在可以做到约80%的编辑。另外,我们的靶点和工艺做的很好,避免脱靶效应。除此之外,我们做了细胞的分化能力和在老鼠身上的定制,发现它们的能力非常强,这让我们知道,处理后的干细胞还保存了相当程度的干性。所以希望我们的疗法进入到临床以后,能够给病人带来一定的福利。

明年,公司将把第一个基因编辑的技术推进临床,为中国的地中海贫血病的患者带来一种新的疗法。

基因编辑迈进基因组编辑

博雅辑因(北京)生物科技有限公司成立于2015年,创始人魏文胜是北京大学教授,实验室在做基因编辑方面属于世界一流。公司主要致力于两方面。一是用基因编辑治疗疾病,二是把基因编辑发展成基因组编辑,解决传统药物研发中一些非常困扰的问题,希望带来一些更好的革新。

公司已经建立非常专业的基因编辑治疗平台。我们将基因编辑技术,递送系统,细胞工艺和产品工艺建立了一定的深度和光度。通过这个平台,一方面直接把基因编辑转化成一种新的治疗方法。比如体外疗法,把病人的细胞提出来,编辑了以后再放回去。这种办法主要针对血液病,比如像地中海贫血病。另一方面是用基因编辑的方法制造通用性Kart,主要作用在肝脏的疾病,肌肉的疾病。

公司自从成立以后一直被风投看好。先是有名的天使投资人何未武,后有IDG领头A轮,今年8月份完成了最新的一轮投资。

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责任编辑:马嘉悦
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