王锡娟:以临床价值为导向 我国创新药物研发迈向“全球新”时代 

抗癌药物,康辰药业,

115-6,由北京市科学技术委员会主办,北京生物技术和新医药产业促进中心承办的第二十二届北京国际生物医药产业发展论坛在北京开幕。会中,中国科技网记者就我国药物研发能力以及如何解决救命药物价格过高等一系列问题采访到了北京康辰药业股份有限公司董事长王锡娟女士。

 

北京康辰药业股份有限公司董事长 王锡娟

药物研发的过程 就是对生命本身尊重的过程

众所周知,任何一项药物从研发到成功上市需要经历很多步骤,那么最艰难的是哪一环呢?

在王锡娟看来,药品研发过程中每一步都不容有失,但最重要的就是前期化合物确定环节。在这期间研发人员需要从成千上万种化合物中,通过高通量筛选最终选取一两种化合物进行研发,因此筛选环节不仅十分繁琐而且直接关乎到了药品的成药性。只有最开始的一步走对了,接下来的注册申报才可以顺理成章进行。

接下来就是临床实验,在经过一期、二期、三期甚至上市后的四期实验成果之后,这款药物才能是真正成功。就一期而言,最重要的就是确定药物剂量以及耐受性,通过筛查将最合适的剂量推荐给二期临床。另外,在一期临床中非常重要的一环就是药代动力学,当药物进入人体之后,多久能达到疗效的最高值,多久进入药物半衰期,这一系列的药代动力学研究都要在一期临床中确认。

而进入二期三期临床就是确定药物疗效过程。以抗肿瘤药物而言,虽然药物对多瘤种产生疗效,但哪一种瘤体最为明显,这些都要经过认真临床筛查。只有所有步骤万无一失,我们才可以申报注册取得新药证书。因此来说,药物研发中的每一步都相辅相成,其中一步掉了链子都会影响到药物研发的最终成败。而这个过程本身不仅是对药品企业的尊重,更是对生命本身的尊重。

 

创新药研发正在由“中国新”迈向“全球新”

既然说到了药物研发,就不得不探讨一下我国创新药物的整体研发能力和国外相比如何?未来我们又该如何取长补短?对于这个问题王锡娟也发表了自己的看法。

她告诉记者,我国对创新药物的研发真正意义上是从2016年之后才开始进行的。在此之前,我国的创新药物都是“中国新”,所谓“中国新”就是在其他国家上市了而在中国还没有上市。

而在2017108日,中共中央办公厅、国务院办公厅联合发文,出台了一系列鼓励支持我国创新药物的政策性意见。自此之后,我国创新药正式由“中国新”迈向了“全球新”,也就是说在全球还未上市的药物才能被城之为创新药。这项举措不仅大大拉高了创新药的门槛,更对我国制药企业提出了全新挑战,倒逼药企们不断在研发上进行投入,与国外企业一争高下。

还有一点需要注意的是,在药物研发过程中需要找到合理突破口。以康辰药业为例,自创立之初我们就以创新药研发为核心以临床价值为导向,寻找合适的细分市场尤其是具有临床价值的领域进行突破,并不特意的去做特药新药。

之前康辰药业主要研发领域是在出血凝血方面,今后康辰还将以临床价值为导向,以市场作为评估的依据进行研发,为临床当中解决现实的需求问题。

不可否认的一点是,我国目前制药水平来看和国外还存在着一定差距,我们的基础研究以及各项工作还没有按照“全球新”的要求进行。因此,我认为在开始之前必须要做好优秀人才储备。只有在国外做过创新药研发全过程的人进行引领,我们的创新药研发才会更加顺利。

就目前而言,在“大众创业 万众创新”时代背景引领下,一大批在国外深造的优秀人才选择回国创业,这对我国的创新研发有着极其重大的推动意义。据不完全统计,就单一抗肿瘤创新药言,目前等待临床试验审批的就多达800多项。

除此之外,习总书记在刚刚结束的民营企业座谈会上,更是对民营企业创新创造的热情提出了鼓励,这无疑又给我们民营创新企业打了一剂强有力的强心剂,为我们这些做创新药的企业家们也吃了定心丸。

病有所医 价格将不再是治病救命的“拦路虎”

相信今年看过《我不是药神》这部电影的观众,对其中走投无路的患者感到深深的同情,电影其中客观的反映出了部分救命药物价格过高,绝大多数患者无法承受起的客观现实。那么,如何解决这一问题,让患者们病无有所医呢?

王锡娟向记者表示:电影反映出了两个现实,一是我们没有自主研发生产特定药物的能力。其次,就算是仿制药我们也仿制的不好,还需要从印度走私进口。这里除了我们制药水平跟不上以外,还存在着审批流程过于繁琐等问题。

通过这部电影,我希望今后我们新药审批的速度能够加快,更重要的是把控药物质量。一旦我们的创新药无法做到质量一致、疗效一致,那这款药就不具备临床价值。因此,不论是创新药也好,改良后的仿制药也罢,都必须将质量放在第一位。

至于价格问题,我认为未来不是一个障碍。就拿上个月来说,17种抗癌药物进行了价格谈判并纳入医保范畴,与之前零售价格相比平均降幅达到了50%以上,其中西安杨森的BTK抑制剂甚至降价了70%。因此我相信未来会有越来越多的进口药价格下探,让越来越多的患者看得起病用得起药。

 

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责任编辑:陈龙
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