当基因治疗重返历史舞台...

基因与细胞治疗是新一代的药物,代表着医学发展的最前沿,有望治疗传统药物无法根治的疾病,比如血友病等遗传疾病、乙肝等传染性疾病、以及癌症等严重威胁人类健康的重大疾病。基因与细胞治疗经过几十年的曲折发展,目前正重返世界中心舞台。2012世界上首个遗传疾病的基因治疗药物Glybera在欧盟诞生。2016年和2017年,历史上首次出现连续和多个基因与细胞治疗药物面世的局面,将基因与细胞治疗推向了一个小高潮。其中,GSK的Strimvelis首次实现了一种重症免疫缺陷症的基因治疗。诺华公司的CAR-T对复发和难治愈的儿童和青少年急性淋巴白血病(ALL)的缓解率超过史无前例的80%。考虑到世界范围内,有上百个基因治疗的临床实验正在进行中或者接近结束,可以预见在未来几年,将有几十个基因治疗药物问世,产生巨大的经济与社会效应,深刻改变医药行业的格局。

面对基因治疗带来的新历史机遇, 中国在哪些地方可以扬长避短?就在前不久,由上海市人民政府、中国科学院和中国工程院主办的、上海交通大学承办的第11期青年学者论坛在沪举行。与会学者专家围绕国内外基因治疗的当下形势和发展趋势,并就上海市基因治疗发展提出了建设性的意见。

(1)把握历史机遇。基因与细胞治疗正重返世界中心舞台,深刻影响世界医药行业格局。充分认识到基因与细胞治疗对于我国整个生物医药行业的战略性意义。

(2)重视基因治疗的递送技术研究。我国基因治疗领域所使用的递送技术几乎全为国外发明。递送技术是基因治疗的核心技术,其重要意义等同于芯片之于IT行业。

(3)目前国内基因治疗存在发展结构欠合理的问题。与欧美国家相比,过度集中在CAR-T领域,围绕少数几个靶点,对遗传疾病的基因治疗重视和投入均严重不足。

(4)目前国内基因治疗领域发展迅速,但与国外仍存在一些差距。国内科研人员应进一步发挥合作精神,发挥各自优势,寻找具有原创性的科学和技术问题,推动成果转化。

(5)科研成果走出实验室的关键环节是与医院临床合作,倡导国内研究人员提高自身科研实力,保障质控,参照国际标准流程,打通临床应用环节。

(6)基因与细胞治疗是解决传统药物无法根治的重大疾病的利器,是生物医学领域成果转化的前沿阵地,但是前期投入非常巨大,应加大政府重视程度与资助力度,搭建公共科研转化平台,加强科研人员与企业、医院合作,提高民众参与度,疏通科研成果转化渠道,促进研究成果的快速转化。

(7)直面国际竞争,把基因治疗做到实处,切切实实实现遗传疾病、肿瘤等大病难病的治疗。配合‘健康中国’规划,实现我国医药行业的‘直道超车’。

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责任编辑:范琪
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