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▎药明康德/报道

即使对于经验最为丰富的药物猎人,新药研发也是障碍重重,更何况是那些年轻公司?在这场专题讨论中,四家新兴公司的高管探讨他们如何通过独特视角来致力解决那些棘手疾病,推出新一代颠覆性疗法。

主持人:

Kristina Burow女士,ARCH Venture Partners董事总经理

嘉宾:

Barbara Weber博士,Tango Therapeutics总裁兼首席执行官,Third Rock Ventures 投资合伙人

Sandy Macrae博士,Sangamo Therapeutics总裁兼首席执行官

Geoff von Maltzhan博士,Kaleido Biosciences联合创始人兼首席创新官

Bill Doyle先生,Novocure执行主席;WFD Ventures 董事总经理

腾飞的平台

Kristina Burow女士:大家好!参与本场讨论的嘉宾有Sangamo Therapeutics总裁兼首席执行官Sandy Macrae博士,Tango Therapeutics总裁兼首席执行官Barbara Weber博士,Kaleido Biosciences联合创始人兼首席创新官Geoff von Maltzhan博士,以及Novocure 执行主席Bill Doyle先生。我们先邀请他们介绍一下自己的公司,以及背后的创新科技。

▲专题讨论主持:ARCH Venture Partners董事总经理Kristina Burow女士

Sandy Macrae博士:Sangamo Therapeutics是一家有着22年历史的基因疗法技术公司,专注于基因调控和基因修饰。最近,我们首次尝试在人体内进行基因编辑,来治疗人类疾病。我们目前专注的治疗领域包括粘多糖病(MPS)、中枢神经系统疾病(CNS)、β地中海贫血、血友病、癌症等。我们相信基因疗法在更多疾病领域有无穷应用潜力。

Barbara Weber博士:Tango Therapeutics是一家抗癌药物研发公司,我们致力于运用患者肿瘤的基因数据和基于CRISPR的靶点发现技术,为癌症病患提供治疗的可能。在过去十年,我们已经见证了很多靶向疗法的成功案例,但是我们已经逐渐用尽了我们已知的靶点,因此Tango的技术平台可以为特定的癌症类别发现新型靶点,并促进更多抗癌药物的研发。

Geoff von Maltzhan博士:Kaleido Biosciences是一家微生物组学公司,基于独特的药物发现平台,我们致力于开发出影响特定微生物群功能的新型化学物质,运用于多种临床疾病领域,包括罕见遗传疾病、肿瘤学和传染病。

Bill Doyle先生:大家好!Novocure在17年前由Yoram Palti教授。他意识到化学疗法不是治疗疾病的唯一方法。事实上,我们可以运用电场疗法来对抗人类疾病。目前,我们专注于使用交替电场疗法治疗癌症。我们的第一款产品Optune是一种便携式无创器械,可施放释放低强度、中度频率的交流电场,该电场可抑制癌细胞复制并导致癌细胞死亡。该产品已被FDA核准联合替莫唑胺用于新诊断胶质母细胞瘤(GBM)成人患者的治疗。Optune已在美国、日本、欧洲进入商业化阶段,我们也在为其进驻中国制定发展策略。

Kristina Burow女士:这些都是非常优秀的公司,是什么让各位有信心做出决定,相信现在就是将技术转化成产品的正确时机?

Barbara Weber博士:对我们来说,运用基因编辑技术进行癌症治疗是一个由来已久的想法,而真正让我们下定决心成立Tango的是CRISPR技术。基因编辑工具在不断发展,但我们遇到的一个问题是假阳性比例太高。CRISPR技术的出现改变了旧的局面,但如何有效运用这项技术,如何放大生产,仍然是我们要考虑的问题。对于Tango来说,对CRISPR技术的运用、靶点的发现、正确的时间、再加上优秀的团队,这些要素的组合决定了去年Tango的成立。

Geoff von Maltzhan博士:对于熟悉微生物组的人来说,过去几十年,这一领域经历了爆炸式的增长,每年相关论文都在快速增加。有一句话说,“人类可能只是微生物为了登上月球而造出来的工具”。从某种角度讲,这个说法也有可取之处,那就是微生物们可能执掌着人类的命运。让我们成立公司的原因有两点,其一是人类获取和处理大数据的能力有了大大提升。其二,微生物组预测平台的出现, 可以让我们将先进的微生物科学应用于药物发现。

Bill Doyle先生:Novocure有些不同。我们的技术不属于特定的学科领域,没有基础工作的铺垫,也没有很多已发表的论文可供参考。所以对我们来说,很难知道什么时候是技术转化的正确时机,因为我们甚至不知道这项工作究竟会有多难。所以我们只能一步一步来。正如我之前所说,Novocure已经成立了17年了,在这个领域不断慢慢探索。这种情况既意味着巨大的挑战,也意味着大量的机遇。

Kristina Burow女士:那么这种摸索是一个随机的过程,还是像登山一样,向着明确目标行进?

▲Novocure执行主席Bill Doyle先生

Bill Doyle先生:我认为“登山”是很好的比喻。我们从肺癌起步,做了所有的临床前工作,并向FDA提交了申请。但是FDA先前从来没有接触过类似的技术,我们也有着各种各样的担忧,比如怎样创立新的商业模式。回到刚刚的问题,实际上,我们的困难并不在于科学本身,而是其他时机是否成熟,决定了是否要成立公司。

Sandy Macrae博士:我们公司有22年的历史,这点和初创公司有所不同。22年来,我们已经深入接触了科学家、投资人、合作伙伴、临床医生等各方面的资源。当我们看好某个科学转化潜力时,可以随时去咨询他们的意见,尽可能把所发现的科学创新潜能实现转化应用,解决具体的临床问题。比如随着基因测序技术的成熟,我们能够完成基因指纹测序。这些是我们取得成功的重要基础。

Kristina Burow女士:各位讨论了如何决定创立一家公司。那么在创立后,如何克服各种阻碍?各位能否在选择适应症,满足相关监管需求等方面给大家分享一些经验?

Geoff von Maltzhan博士:没有任何一家初创公司在一开始就能做到完美,每次创业好比玩一次魔方,遇到挑战时需要迅速反应,及时寻找解决办法。这要求我们能及时把控未来趋势。在微生物学领域,一家初创公司需要预留多种发展方向和路径,及时做出调整,这样才可能有出奇制胜的机会。

▲Tango Therapeutics总裁兼首席执行官Barbara Weber博士

Barbara Weber博士:Tango在做新药发现和开发时,从一开始便考虑针对怎样的患者需求,哪些患者适合参与我们的新药临床试验。我们会通过专门的肿瘤细胞培养和肿瘤基因检测来加以判断。我们的基础建立在一开始就设计好的方向上,这样会让我们在肿瘤领域的新药研发具备一定的速度优势,因为一开始我们便通过基因技术弄清了疾病有什么潜在机理靶点,哪些药物分子可能起效。这也大大缩短了新药概念验证的周期,这是我们商业模式至关重要的一环。

Bill Doyle先生:我们在执行创新的过程中,必须不断思考开发模式。比如,你将如何将产品带给病人?Novocure公司专注的产品是医疗设备(肿瘤电场疗法),但在应用标准和要求上类似于药物。所以对我们来说,选择正确的开发模式就显得非常重要。这些细节必须尽早决定,而不是等到最后。

▲Sangamo Therapeutics总裁兼首席执行官Sandy Macrae博士

Sandy Macrae博士:找到合适人选非常重要。我曾经换掉12位管理层中的8位,也不断在寻找临床开发、制造、对外关系等科学之外的专家。打造平衡是公司成功的关键。公司成功的另一大关键是研发管线。如果管线确实证明有效,事情会更容易推进。愿景也同样重要。作为首席执行官,我们有责任给员工一个愿景,这样他们对工作的意义才能和你达成一致。

Kristina Burow女士:感谢各位的分享,我们换一个话题。在这个数字时代,许多患者组织利用网络自发对疾病进行宣传,这对你们的工作有帮助吗?

Bill Doyle先生:Novocure专注脑癌。因为癌症患者过去的生存时间很短,因此没有太多患者组织,但现在情况正在改变。如今,与疾病宣传组织的合作有助于让我们带来新的疗法,社交媒体也起到了很大的作用。以前,当患者被诊断出脑癌时,基本上等于是被判了死刑。如今,他们会做的第一件事是上网,自己研究,与其他患者联系。一旦他们开始接受治疗,就会分享自己的经验和故事。我们从中得到了很多反馈,这有助于帮我们设计出下一代的治疗方法。

Barbara Weber博士:我完全同意这个观点。我是一名肿瘤学家,以前研究乳腺癌治疗。乳腺癌倡议组织最开始就是患者自己建立的,他们为患者加入临床试验、推动药物监管改革,以及增加研究资金而呼吁。随着时间的推移,倡议组织已经变得更加有组织性,对疾病的了解也越来越多。所以我认为他们有很大的帮助,并将发挥更深刻的作用。

Sandy Macrae博士:基因编辑往往意味着一名患者的生命。一旦接受改造,新基因将影响患者一生,所以和患者群体密切合作是绝对必要的。我们一直欢迎患者到公司来,这样我们可以听到他们的故事。最近有两个男孩来到我们公司,其中一个认为我们“一劳永逸”的基因疗法很好。现在他每年的治疗费用是几百万美元。对他来说,节省这笔费用是件大事。另一个男孩的看法则很有意思。他说:“我是一名血友病患者,生来都有这种病。我希望能得到治疗,但我不希望血友病被拿走,这就是我”。对我们来说,这是一个真正的学习时刻,我们必须仔细聆听患者的需求,知道什么对他们来说最重要,并确保给予他们选择权。因为他们是我们服务的群体。

▲Kaleido Biosciences联合创始人兼首席创新官Geoffrey von Maltzahn博士

Geoffrey von Maltzahn博士:社交媒体让你和陌生人迅速建立联系,“冰桶挑战”就是一个很好的例子。患者宣传组织就像在人群中划亮一根火柴,让大家意识到,要为解决医学挑战带来更多有意义的资源。

Kristina Burow女士:感谢大家的分享。对于未来的企业家、投资者、CEO们,你们有什么建议?在未来10-25年,你们最期待看到怎样的新技术?

Sandy Macrae博士:我想说“享受快乐”!把创新科学变成有价值的新药是一件令人兴奋的事情,也是最伟大的职业之一。我认为医学的未来是人类终将克服疾病,而不仅仅是治疗疾病。我们和其他基因组学公司将一起致力于克服疾病,这是我们现在最紧要的任务。

Geoffrey von Maltzahn博士:我想谈一谈未来医学发展趋势。我认为未来30年,医生的角色会发生巨大变化。现在,大多数的诊断都是通过30分钟左右的医患面诊来完成,但在30年后,情况将会大不一样。疾病诊断将基于成百上千项的定量评估检测结果。而且,随着人工智能系统的快速发展, 大部分医疗决策将会在计算机上进行。当你需要查询药物时,单单小分子药物就会有庞大的数据库。我还认为,营养学在病人护理中的作用也将会发生巨大变化。如今,我们有足够的资本来资助专业技术人才创立未来型公司,因此我有足够多的理由对未来充满乐观。

Bill Doyle先生:我谈一下实体肿瘤。现在,我们基本都是在肿瘤较大,已经影响全身的时候,才能够做出诊断。比如脑瘤被确诊时,患者已经出现了癫痫发作;胃癌被诊断时,也已经有了显著的持续胃痛。我认为通过努力,未来我们将会在越来越早的时候发现这类肿瘤,实体肿瘤的治疗方式也会发生彻底改变。

Barbara Weber博士:我对年轻人有三点建议,第一,慢慢来,把事情做对。三年前,我在Third Rock帮助孵化新锐公司。回想起这些新锐最初和最终的模样,我发现了很多不同。第二,找到对的人。我的一位人生导师说,他愿意花大部分时间寻找对的人选,因为这些人真正无可替代。最后,永远不要忘记病人和你的初心。我们应该坚信,癌症是可以被治愈的,而我们正在其中发挥着自己的力量。

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责任编辑:赵卫华
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