重磅!阿兹海默病新药2期积极数据终于揭晓

▎药明康德/报道

今日,在业内的翘首以盼中,由卫材(Eisai)与百健(Biogen)带来的阿兹海默病新药BAN2401终于公布了其出色的2期临床数据。一些专家指出,这款新药取得的成果令人印象深刻!

阿兹海默病是最为常见的神经退行性疾病之一,其发病率随年龄上升而迅速增加。随着社会老龄化程度的加剧,这一疾病将会带来越来越严重的负担。不幸的是,阿兹海默病在新药研发领域看似是一大难以逾越的险峰——过去的15年里,无数充满希望的新药分子均在关键临床试验中败下阵来。至今,患者们依旧缺乏有效的治疗方案。

BAN2401也曾是一款被宣判死刑的临床新药。这是一款人源化的抗体,能选择性地抑制β-淀粉样原纤维。按设计,它有望通过减少β-淀粉样蛋白,改善阿兹海默病的病情。但在12个月的节点上,这款新药却未能达到其主要临床终点,因此也被认为是另一个研发失败的新药。

但在几周前, BAN2401却在18个月的节点上表明,这款新药能为疾病进展带来显著缓解。而PET分析结果也表明,患者大脑中的淀粉样蛋白水平有显著下降。今日,这项研究的具体数据在阿兹海默病协会国际大会(AAIC)上得到公布。

这项研究是一项设置安慰剂对照、双盲、具有平行组的随机2期临床试验,招募了856名由于阿兹海默病而带有轻微认知缺陷,或是患有阿兹海默病失智症的患者。他们的病情也通过淀粉样蛋白的病理学分析得到了确认。这些患者被随机分为5个剂量组,分别为每2周2.5mg/kg,每个月5mg/kg,每2周5mg/kg,每个月10mg/kg,以及每2周10mg/kg。研究评估的对象是相对于基线,18个月后在疾病生物标志物上的改变。其终点是阿兹海默病综合评分(ADCOMS)。阿兹海默病评估量表-认知自量表(ADAS-Cog)以及临床失智症评分总和(CDR-SB)也被纳入了考量。

本文来源:药明康德

研究表明,BAN2401在淀粉样蛋白的减少上,展现了剂量相关性。在最高剂量组(每2周10mg/kg)中,使用标准PET方法评估下,患者的淀粉样蛋白平均基线值为74.5,而18个月的平均数值为5.5,下降近70个单位,达到了统计学上的显著性(p<0.0001)。此外在18个月时,有81%的患者其状态从淀粉样蛋白阳性转为了阴性(p<0.0001)。

▲该研究的部分数据(图片来源:卫材)

利用常规的统计方法,研究人员们确认了这项研究抵达了预先设定的最终疗效终点:在18个月时,BAN2401延缓了疾病的进展。在最高剂量组,相较于安慰剂,患者的临床衰退(依照ADCOMS)减少了30%(p=0.034)。而依照ADAS-Cog,最高剂量组更是延缓了临床衰退达47%(p=0.017)。

正如研究人员们本月早些时候所说的那样,本结果为淀粉样蛋白假说提供了关键的支持。而卫材与百健也期望能尽快与FDA进行商议,讨论这款药物的下一步进展。

“我们期望能尽快将这一疗法带给患者。”卫材的高级副总裁兼神经学部总裁Ivan Cheung先生说道。

参考资料:

[1] EISAI AND BIOGEN ANNOUNCE DETAILED RESULTS OF PHASE II CLINICAL STUDY OF BAN2401 IN EARLY ALZHEIMER’S DISEASE AT ALZHEIMER’S ASSOCIATION INTERNATIONAL CONFERENCE (AAIC) 2018

[2] Eisai, Biogen outline a 30% and 47% advantage for their Alzheimer’s drug BAN2401 — but critics drag stock down

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责任编辑:赵卫华
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