收获罗氏2期产品,GBT达成1.3亿美元合作协议

▎药明康德/报道

Global Blood Therapeutics(GBT)是一家位于美国旧金山的临床阶段生物医药公司。GBT近日宣布与罗氏(Roche)达成了inclacumab(一种新型人源P-选择素单克隆抗体)的独家全球许可协议。GBT计划将此药物用于治疗镰刀型细胞贫血症(SCD)患者的血管阻塞危机(VOC)。

根据协议条款,GBT将负责全球inclacumab的所有开发,生产和推广。罗氏将从GBT获得200万美元的预付款,并可能获得高达约1. 25亿美元的开发和市场化里程碑付款。此外,罗氏可从inclacumab的销售额中获得分成。

▲镰刀型细胞贫血症和其导致的血管闭塞性危机(图片来源:GBT官网)

SCD是一种遗传性血液疾病,其病因是由于编码血红蛋白(HbS)β链的基因中出现突变而导致异常HbS的形成。全球每年约有25至30万SCD新生儿,而在美国约有9至10万名SCD患者。在脱氧状态下,HbS常常聚合在一起,促使红细胞(RBC)变形呈现镰刀状,并变得僵硬,进而导致溶血性贫血(RBC破坏),最终可导致多器官损害和患者早夭。这种镰刀状变形过程也会导致毛细血管和小血管的阻塞。P-选择素是一种在内皮细胞和血小板上发现的粘接分子,它有助于细胞间的相互作用,并且在这一过程中起重要作用。

血管闭塞性危机(VOC)是SCD最常见的临床表现。当微循环被镰刀状RBC阻塞时,器官发生缺血性损伤并引发疼痛。大约一半SCD患者经历过VOC。疼痛往往突然开始,可持续数小时乃至数天。疼痛会影响身体任何部位,但往往涉及腹部、骨骼、关节和软组织。VOC可导致生活质量的下降和死亡风险的增加。

罗氏开发的inclacumab原用于治疗心脏手术中打开堵塞动脉时经常引发的炎症和组织损伤。在罗氏先前进行的,超过500名患者的临床试验,证明了inclacumab的安全性和耐受性,并阐明了其药代动力学性质。Inclacumab可以选择性抑制P-选择素这一VOC的病理因素,有适用于VOC的潜力。GBT计划沿用罗氏的安全性数据来辅助项目开发。

GBT总裁兼首席执行官Ted W. Love博士表示:“GBT正努力通过内部研究和外部合作,来推动产品管线的多样化。GBT致力于为SCD患者群体开发革命性疗法,并成为SCD领域的领先公司。Inclacumab是GBT的主打在研药物voxelotor(可以帮助HbS更好地结合氧气,从而保持血细胞的正常形态,避免镰刀状形态的发生。)的理想补充。Voxelotor是一种正处于3期临床研究的口服SCD疗法。与voxelotor一样,inclacumab具有强大的科学依据,有可能为SCD患者提供显著的临床效益。”

参考资料:

[1]. Once lauded for its clinical success, Roche casts off cardio program inclacumab for a mere $2M to Global Blood Therapeutics. Retrieved August 24, 2018, from https://endpts.com/once-lauded-for-its-clinical-success-roche-casts-off-cardio-program-inclacumab-for-a-mere-2m-to-global-blood-therapeutics/

[2]. Global Blood Therapeutics. Retrieved August 24, 2018, from https://www.gbt.com

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责任编辑:赵卫华
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