基因剪刀:改写生命密码的工具——2020年诺贝尔奖化学奖成果解读

2020-10-07 21:10:01 来源: 科技日报 作者: 刘霞 卢子建

科技日报记者 刘霞 实习记者 卢子建

10月7日,2020年诺贝尔奖被授予法国生物化学家埃玛纽埃尔·沙尔庞捷和美国生物化学家珍妮弗·杜德纳,以表彰她们对新一代基因编辑技术CRISPR的贡献。

诺贝尔奖委员会表示,这两位科学家的发现非常重要——她们发现了基因技术中最强有力的工具之一:CRISPR / Cas9基因剪刀。使用这些技术,研究人员可以非常精确地改变动物、植物和微生物的DNA。这些技术对生命科学产生了革命性的影响,正在催生新的癌症疗法,并有可能使治愈遗传性疾病梦想成真。

意外之喜

在卷帙浩繁的科学史上,有不少科学发现是“无心插柳”,发现这些遗传剪刀工具也是意外之喜。

沙尔庞捷在对化脓性链球菌——一种对人类造成最大伤害的细菌进行深入研究的过程中,发现了一个以前未知的分子tracrRNA,她的研究表明tracrRNA是细菌古老的免疫系统CRISPR / Cas的一部分,该系统通过切割DNA来解除病毒的武装。

2011年,沙尔庞捷于发表了这一研究。同年,她开始与拥有丰富RNA知识的资深生物化学家珍妮弗·杜德纳携手合作,她们偶然注意到,在一种名叫cas9的蛋白的加持下,CRISPR才能显示出它作为基因组编辑工具的强大潜力。

这两位女性科学家共同努力,成功地在试管中重建了细菌的遗传剪刀——CRISPR / Cas9,并简化了这一剪刀的分子成分,使其更易于使用。随后,她们对这一遗传剪刀进行了重新编程——这是一个具有划时代意义的实验。这一剪刀天生就能识别病毒中的DNA,但沙尔庞捷和杜德纳证明可以对其进行控制,使她们能“定点”对DNA进行切割,而在DNA被切割的地方,科学家们可以更容易改写生命的密码。

这些研究成果显著提升了基因编辑的效率,这两位科学家也被《时代》周刊评为2015年全球最具影响力100人之一。

大显身手

研究人员若想要发现生命的内部运作原理,就需要修改细胞中的基因,这曾经是一项耗时、困难甚至有时是不可能完成的工作,但借助CRISPR / Cas9基因剪刀,科学家们现在能在几周内改变生命的密码。

自从沙尔庞捷和杜德纳在2012年发现CRISPR / Cas9基因剪刀以来,有越来有多科学家开始使用这一基因剪刀。该工具在很多基础研究领域“大显身手”,比如,植物研究人员已经能够借助这套工具开发出能够抵抗霉菌、病虫害和干旱的农作物。在医学领域,研究人员正在运用该技术,探索阿尔兹海默病、精神分类症等疾病的治疗方法,创新型癌症疗法的临床试验正在进行中,能够治愈遗传性疾病的梦想即将照进现实。

正如诺贝尔化学委员会主席克拉斯·古斯塔夫森所说:“这种遗传工具拥有强大的力量,这影响我们所有人。它不仅使基础科学发生了革命性的变化,而且还制造出了新奇的作物,并将催生开创性的新疗法来治疗很多疾病”。

CRISPR / Cas9基因编辑系统是本世纪最重要的生物学发现之一。2015年,《科学》杂志将其评为年度十大科学突破之一并高居榜首。这些遗传剪刀将生命科学带入了一个新时代,并在许多方面为人类带来了最大的福祉——而奖励那些给人类带来最大福祉的技术和科学家,正是诺贝尔奖创立的初衷!

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责任编辑:李俊霞