科技日报记者 代小佩
10月21日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊、杨仁池团队在医学期刊《英国医学杂志》在线发表研究论文。该研究首次通过随机双盲、安慰剂对照设计，证实了CD38单抗在免疫性血小板减少症（ITP）治疗中既能快速起效又可实现长期缓解。
免疫性血小板减少症是最常见的自身免疫性出血性疾病，其特征为外周血孤立性血小板计数减低。糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白为免疫性血小板减少症的一线治疗选择，总体有效率约为70%—80%，但约三分之二的成年患者会出现病程迁延或反复。促血小板生成素受体激动剂、利妥昔单抗及脾切除术是指南推荐的二线治疗措施。
近年来，其他新型疗法不断出现。然而，由于患者间反应差异显著，单一治疗难以同时实现血小板快速恢复与长期疾病缓解，限制了其临床应用效果。此前，张磊、杨仁池团队已完成CD38单抗治疗免疫性血小板减少症的单臂系列研究。结果显示，CD38单抗可同时抑制血小板清除并清除自身抗体，从而兼顾快速起效与长期缓解，为免疫性血小板减少症的治疗提供了新方向。
上述最新发表的研究为一项多中心、随机双盲、安慰剂对照的Ⅱ期临床试验。研究共纳入45例成人免疫性血小板减少症患者，按2:1的比例将其随机分配至CM313组和安慰剂组。CM313是一种新型的、人源化抗CD38单克隆抗体，此项新药可以实现对CD38阳性细胞的靶向清除。CM313组患者静脉注射CM313（每周16毫克/公斤），连续8周，安慰剂组则接受等量赋形剂。
研究结果显示，CM313组第8周总体有效率为83%，安慰剂组为20%，组间差异显著。出血风险方面，CM313组的出血比例从基线的37%下降至第8周的10%，第24周仍维持在13%，且无需使用挽救药物。安慰剂组同期的出血比例分别为47%、33%。
安全性方面，CM313组不良事件发生率与安慰剂组相近，大多数为轻至中度。免疫功能评估显示，CM313可调节多种免疫细胞功能并维持长期免疫抑制效果。
研究团队表示，该研究首次在排除糖皮质激素干预影响的条件下，确证CM313可在快速提升血小板的同时维持长期缓解，为免疫性血小板减少症的临床个体化治疗提供新策略。此发现不仅推动了CD38单抗在免疫性血小板减少症领域的临床应用与转化，也为深入阐明免疫性血小板减少症发病机制和相关基础研究提供了重要依据。
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