科技日报记者 张佳星
近年来，人工智能技术应用于生物医药创新的优势逐渐显现，成为新药研发的“加速器”。通过数据挖掘、机器学习等技术，AI大模型能够快速识别药物靶点，从数据库中匹配合适分子，设计、合成化合物并预测药物代谢性质和理化性质，大大缩短药物研发时间、降低研发成本并提高成功率。
10月22日，一款经AI驱动的小分子制剂优化平台从几十万候选分子中高效筛选出来的全新剂型药物MTS-004完成了Ⅲ期临床试验，成为国内首个完成Ⅲ期临床试验的AI赋能制剂新药。
据介绍，该临床试验由国内渐冻症与神经疾病领域权威专家、北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授领衔。研究采用双盲、随机、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估MTS-004在因肌萎缩性脊髓侧索硬化症（渐冻症）、脑卒中等神经系统疾病而出现假性延髓情绪失控（PBA）的患者中的疗效和安全性，入组264例受试者。临床试验由北京大学第三医院牵头，纳入宣武医院、天坛医院、华西医院、中国医大附一、浙大二院、江苏省人民医院、山东千佛山医院、广东省第二人民医院、郑大一附院、上海仁济医院、中南湘雅医院等48个临床中心共同参与。
樊东升教授表示，人工智能对新药研发的影响正在产生革命性变化。MTS-004的临床研究启动之初难度极高，但最终高质量完成。该药物非常重要的价值是提升了病人的生活质量，尤其是明确可改善吞咽困难，减少并发症发生。
由于患者难以吞咽，需要寻找一种可以自行崩解的剂型。为此，剂型研发企业剂泰科技借助自研的AI纳米递送平台NanoForge，通过专有算法进行药物制剂设计与优化。剂泰科技由美国工程院院士陈红敏博士以及麻省理工学院学者赖才达博士、王文首博士于2020年联合创立。剂泰科技联合创始人兼CEO赖才达表示，AI的使命是赋能临床治疗，与疾病全速拼抢时间，自研AI纳米递送平台NanoForge将助力更多新药完成从研发到临床验证的完整闭环。
据了解，小分子制剂优化平台通过量子化学和分子动力学模拟，预测药物与辅料间的相互作用，生成纳米级剂型优化方案，以提高药物溶解度和生物利用度，实现理想药代动力学特征。AI平台在研发中承担了剂型开发的建模与预测分析任务，将临床前制剂优化周期从行业平均的1—2年缩短至3个月内完成。MTS-004从立项至完成Ⅲ期临床试验仅耗时38个月，相比行业平均水平大幅提升了药物研发效率。
目前，全球仅有美国获批了一款胶囊型药物用于假性延髓情绪失控（PBA）治疗。相较于胶囊剂型，口崩片剂型无需用水即可在口腔中迅速溶解，帮助患者绕开服药困难，为PBA患者群体提供了更好的服用便利性，有效解决患者吞咽困难问题。
“虽然本次研究从渐冻症着手，但其适应证范围有望进一步拓展，潜在获益人群将更为广泛。”樊东升说。
（受访单位供图）
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