科技日报记者 张佳星
12月22日，Seladelpar（音译：司拉德帕）在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区正式获批用于临床治疗。上海交通大学医学院附属瑞金医院感染科主任谢青教授表示，原发性胆汁性胆管炎已被纳入我国《第二批罕见病目录》，此次Seladelpar在博鳌乐城的快速获批，体现了我国在提升罕见病创新药可及性，积极满足临床需求方面的持续努力，为患者带来了切实的治疗希望。
海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局局长傅晟表示，乐城先行区作为中国唯一的“医疗特区”，致力于加速引进全球领先的创新药械和前沿疗法，满足人民群众多元化、高品质的健康需求。依托“先行先试”政策，乐城已引进超530款国际创新药械，基本实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平“三同步”。
据介绍，原发性胆汁性胆管炎是一种自身免疫性肝病，患者因免疫失调胆管上皮细胞遭到破坏，胆汁无法顺利导出淤积，造成肝脏炎症和纤维化。谢青介绍，如果得不到及时治疗或现有治疗效果不佳，疾病可能进一步发展至肝硬化并出现瘙痒等并发症，甚至导致肝功能衰竭。
长期以来，以熊去氧胆酸（UDCA）为主的一线治疗方案难以满足患者的治疗需求，近40%的患者应答不佳。Seladelpar作为全球首个获批靶向过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂的药物，可靶向多种原发性胆汁性胆管炎相关细胞和疾病过程。谢青介绍，目前已发表的国际循证医学证据显示，Seladelpar是首个同时在生化指标改善和瘙痒症状缓解方面获得明确临床验证的治疗方案。
近年来，为强化罕见病用药保障，我国在政策引导、平台建设、创新药支持等方面出台了系列政策“组合拳”。在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区批准之前，Seladelpar已于2025年8月通过北京临床急需进口政策正式获批进入天竺罕见病药品保障先行区。
吉利德科学全球副总裁、中国区总经理金方千表示，吉利德始终致力于为患者提供前沿的治疗方案。中国在加速医药创新、提升罕见病用药可及性方面的坚定决心与政策突破，为企业创造了宝贵的发展机遇。Seladelpar在乐城的获批，不仅是吉利德在肝病领域的重要进展，更代表着“先行先试”政策赋能临床急需的生动实践。
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