科技日报记者 于紫月
11月14日，国家医疗保障局正式公布了《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》（以下简称“国家医保药品目录”）以及《商业健康保险创新药品目录》（2026年）。由赛诺菲研发的血友病小干扰RNA创新非因子疗法芬妥司兰钠注射液（以下简称“芬妥司兰”）被纳入国家医保药品目录，血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）纳米抗体创新药物注射用卡拉西珠单抗被纳入《商业健康保险创新药品目录》。
血友病是一种遗传性终身出血性疾病。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家杨仁池教授指出，在传统的因子替代治疗时期，我国血友病患者长期面临着“出血负担”与“针头负担”的双重困境，而频繁静脉注射的依从性壁垒以及常年持续用药的高昂开销，成为大量患者坚持规律替代（预防）治疗的重要障碍。芬妥司兰提供了一种创新的凝血再平衡机制，有望提升患者治疗依从性，提高患者工作与生活质量。
上海交通大学医学院附属瑞金医院实验诊断中心主任王学峰教授表示，创新疗法的应用，让临床检验在血友病长期管理中的作用愈发凸显，临床检验正从既往的“辅助”角色，转变为非因子时代精准治疗的“导航仪”。应持续推动血液科与检验科协同联动，加快检测标准化与质控体系建设。
注射用卡拉西珠单抗治疗iTTP的作用原理是，通过阻断血管性血友病因子与血小板的结合，抑制自发性血小板黏附，预防微血栓形成。北京大学人民医院主任医师郭杨教授介绍，iTTP起病凶险、进展迅猛，属于危及生命的血栓性微血管病。以往，血浆置换是iTTP急性期核心一线治疗，联合免疫抑制可显著降低早期病死率，但临床仍存在现实挑战：部分患者对现有方案应答不佳、早期死亡风险高，远期复发风险不容忽视；血浆供应紧张、获取延迟，会直接影响血浆置换及时启动，延误救治时机。注射用卡拉西单抗与血浆置换、免疫抑制治疗机制互补，为iTTP急性期救治增添了新的治疗选择。
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