科技日报记者 张佳星
在日前召开的第三届中国医学基础学科发展大会上,越来越多的基础研究学者将目光投向临床患者的困难和需求——
“没有人愿意切除子宫,可是疼得太厉害了,甚至疼得想跳楼。”北京大学未来技术学院院长肖瑞平说,子宫内膜异位给不少女性带来了外人难以想象的痛苦。
“疫苗接种使得乙肝新发感染很少了,但感染者存量还是巨大的。”清华大学生物医学交叉研究院教授、北京生命科学研究所资深研究员李文辉说,乙肝病毒的零星几个cccDNA(共价、闭合、环状DNA)总是藏在人肝脏细胞的细胞核中,使得乙肝感染者始终无法彻底治愈。
“现代医学中的一些疾病治疗走进‘瓶颈’,甚至遇到‘铁板’,就是基础研究领域没有打通。”国家卫生健康委科教司司长、新药创制专项实施管理办公室常务副主任刘登峰指出,基础研究处于从研究到应用再到生产的科研链条起始端,必须像“地基”一样打得牢固。
为了证明一项诺奖成果可以更完善,肖瑞平带领团队开展了细致的研究,最终以100多篇论文的“成果树”系统完善了1988年诺贝尔生理学或医学奖成果原理。
“我们发现β受体阻滞剂治疗心脏病(诺奖成果)时,只有百分之三十几的病人是积极的结果,而百分之六十多并没有好转。”肖瑞平说,临床需求映射出分子机理层面可能有更多的奥秘没有被揭开。
“教科书上认为‘一把钥匙开一把锁’,但我的实验室发现,β受体中的一种不仅控制经典通路,还控制另一个相反的通路。”肖瑞平表示,全新的发现可以为满足临床需求带来新靶点、新通路、新原理,才能落地成创新药。
为了验证这个与诺奖不太一致的理论,团队开展了深入论证和研究,撰写并发表100多篇论文。学界逐步认可她的新发现,转移转化也水到渠成。
“科学技术是人类同疾病斗争的锐利武器,科技创新能否多元,基础研究是关键。”刘登峰表示,科技工作者扛起责任打通基础研究、转化研究和临床研究的通道,相关部门也应加强政策供给,发挥驱动和牵引作用。
“基础研究重视‘深耕’,经过若干年探索聚焦的是‘木桶’的深度,而临床实践的要求是‘木桶’上没有一块‘短板’。”李文辉坦言,因此瞄准应用的转化研究需要各界合力。推动科研成果从实验室走出去,变成一个能够造福患者、解除病痛的产品,不仅需要形成科学共同体,也要构建社会共同体。
让科学理论成果走向转化,科学家必须走出科研的圈子,这已经越来越被科研人员认可和理解,然而制度上仍需进一步“松绑”。
相关专家表示,转化有风险,制度方面要进一步构建“尽职免责”的机制,促进科研人员走出院校,开展广泛合作,提高原创成果的转化效能。科研人员在解决选题与需求脱节的问题之后,在跨越“死亡之谷”(从实验室到进入临床试验的阶段,由于失败率高被称为“死亡之谷”)时仍需制度、平台、资金的支持。
“在转化过程中,科研团队主要提供基础科学的支持,而临床许可、临床试验等一系列工作均需要有丰富经验的工业界团队来推动。”李文辉介绍,通过组建现代化的企业,团队与政府部门、社会资本、CRO(委托临床研究机构)、学术机构等开展了紧密合作,并布局了多个“全球新”的创新药研发管线,积极推动科研成果上市,尽快满足临床需求。
基础研究的“硬核”实力,是后续转移转化的牢固基础。中国医学科学院北京协和医学院党委书记、副院校长邓海华表示,基础医学研究要尊重科学发展规律和个人成才规律,不断激发基础研究人才创新的热忱。