科技日报记者 王春
4月10日，我国首个血友病B基因治疗药物获批上市，这款药品由上海信致医药科技有限公司研发和生产，采用重组腺相关病毒（rAAV）技术，用于中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成年患者的治疗。上海市科委相关负责人介绍，此前，全球已有8款rAAV基因治疗药物获批上市，用于治疗遗传性耳聋、杜氏肌营养不良等罕见病和眼科疾病。这款药品“信玖凝”的上市，成功开拓了国产创新药市场的新版图。
重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗利用工程化病毒载体递送外源基因，具有安全性高、免疫原性低和宿主范围广等优势，可长期稳定表达治疗基因。此次该药物获批上市，填补了我国在该领域的空白。据悉，从研发到上市仅仅用了不到7年的时间，真正体现了“上海速度”“中国速度”。
“这款基因药物的成功上市，得益于上海的科技创新生态和资源协同，也得益于政府对生物医药产业的前瞻性战略引领和全链条创新赋能。”信念医药联合创始人、首席科学家肖啸说，“我们公司在药物研发和临床试验阶段，得到了上海市科委的多项政策支持。”
据悉，应对全球生物医药产业发展新形势，上海市相关部门积极汇聚国内外创新和产业高端资源，不断强化创新策源能力，全力推动“基础研究、孵化转化、临床试验、审评审批、落地生产、推广应用”全过程加速和全链条赋能，抢抓新范式赋能和新赛道开辟的重要机遇。近3年，相继发布《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023—2025年）》，系统推动细胞与基因治疗产业高质量发展，取得了一批创新成果。
与此同时，《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》等一批政策的落地，也为生物医药企业创新发展和产业升级提供高质量服务，优化产业创新发展生态，全力推动全球生物医药创新高地和世界级产业集群建设。
未来，上海将进一步厚植生物医药创新土壤，持续推进免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗等产品的研发和上市，为未被满足的医疗需求提供创新产品和治疗新方法，为加快国际科技创新中心建设提供动力支撑。
