科技日报记者 陈曦
记者5月5日从中国医学科学院血液病医院获悉，多发性骨髓瘤创新型靶向免疫疗法埃纳妥单抗在该院开出天津首张处方，为既往接受过多线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者带来全新治疗方案。记者了解到，2025年3月，埃纳妥单抗获国家药品监督管理局附条件批准，适用于既往接受过至少三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的治疗。
据介绍，多发性骨髓瘤是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性血液肿瘤，是全球第二高发的血液系统恶性肿瘤。数据显示，2022年，我国约有30300例多发性骨髓瘤新发病例和18662例多发性骨髓瘤死亡病例。
在治疗过程中，绝大多数患者会出现复发或耐药，进入复发难治阶段后，临床治疗面临巨大挑战。此外，多发性骨髓瘤进展还会导致患者骨骼损害、肾功能衰竭、髓外浆细胞瘤等，严重影响患者生活质量。
中国临床肿瘤学会骨髓瘤专家委员会主任委员、中国医学科学院血液病医院临床首席专家邱录贵教授表示：“近年来，多发性骨髓瘤的治疗手段不断丰富，但在经历三线及以上治疗后，患者面临的复发与耐药问题依然严峻，治疗选择极其有限。”
复发加剧了多发性骨髓瘤的治疗难度。复发后肿瘤细胞易发生克隆演化，通过耐药机制逃避治疗，尤其是多线复发患者常面临蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38单抗等多药耐药，导致传统方案失效。
“蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂以及CD38单抗等创新药物的广泛应用，使多发性骨髓瘤患者的生存期显著延长，但复发仍不可避免。”中国医学科学院血液病医院安刚教授说，“而且随着治疗线数增加，患者缓解时间逐渐缩短，治疗难度不断加大，无进展生存期和复发后的生存时间也越来越短。”
安刚表示：“面对临床困境，B细胞成熟抗原靶向免疫疗法正开启多发性骨髓瘤治疗的变革时代。BCMA作为肿瘤坏死因子受体（TNFR）超家族的成员在浆细胞表面表达，而在恶性浆细胞中的表达要高于正常浆细胞，且在几乎所有的多发性骨髓瘤细胞表面表达，是突破多线耐药的多发性骨髓瘤治疗困境的理想靶点。”
埃纳妥单抗作为一种新型人源化双特异性IgG2抗体，正是由抗BCMA单克隆抗体和抗CD3单克隆抗体衍生而来，通过同时结合骨髓瘤细胞表面的B细胞成熟抗原（BCMA）和T细胞表面的CD3，激活T细胞靶向清除肿瘤细胞。
而且，与传统静脉输注疗法相比，埃纳妥单抗采用即用型皮下注射设计，固定剂量，大幅简化治疗流程。患者仅在初始剂量递增阶段需住院观察，24周后若疗效稳定，给药频率可降至每2周一次。其简单便捷的治疗方案有助于提升患者治疗依从性，提高患者生活质量。
邱录贵表示：“多发性骨髓瘤的临床治疗面对耐药性加剧与免疫应答下降的双重挑战，亟需引入机制创新、疗效确切的治疗手段。埃纳妥单抗等创新药物的出现，使得我们向这一目标迈出了关键一步。希望通过创新治疗方案，使多发性骨髓瘤真正实现从‘延长生命’到‘提高生活质量’的转变，为更多患者点亮希望。”
