科技日报记者 代小佩
5月28日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊团队在国际知名期刊《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）在线发布一项研究成果。该研究发现达雷妥尤单抗治疗儿童复发/难治性免疫性血小板减少症安全可靠，同时兼具起效迅速和疗效持久的双重优势，为该类疾病的治疗提供了突破性的创新策略。
免疫性血小板减少症是一种自身免疫性疾病，其特征是抗体介导的血小板破坏和血小板生成不足，导致出血风险增加。免疫性血小板减少症在儿童中的年发病率约为1.9/10万-6.4/10万，是儿童获得性血小板减少症最常见的原因。
尽管多数儿童患者可实现无治疗或治疗后自发缓解，但仍有部分患儿因反复复发而需要通过利妥昔单抗、血小板生成素受体激动剂、脾切除以及免疫抑制剂等进行二线治疗。
由于儿童前瞻性临床试验的证据缺乏，选择合适的二线治疗方案仍然具有很大挑战性。达雷妥尤单抗（CD38单抗）在成人免疫性血小板减少症治疗中展现出良好的疗效和安全性，但针对儿童患者的临床研究证据仍较为匮乏。
上述研究共纳入20例既往已接受过指南规定的标准免疫性血小板减少症一线糖皮质激素治疗失败（无效，或疗效不能维持，或复发），且已接受过指南规定的至少一种免疫性血小板减少症二线治疗失败的持续性或慢性儿童免疫性血小板减少症患者。入组患者接受达雷妥尤单抗治疗，主要目的是评估达雷妥尤单抗治疗儿童复发/难治性免疫性血小板减少症的安全性和有效性。
研究结果显示，达雷妥尤单抗治疗儿童复发/难治性免疫性血小板减少症安全性良好。最常见的治疗相关不良事件包括输液相关反应和上呼吸道感染。最常见的输液相关反应包括皮疹，其次是咽部不适和呕吐等。输液反应均限于首次输液时发生，通过降低输液速度及暂停输液，或者使用抗过敏药物（如糖皮质激素），可得到有效控制。有1例患儿发生了3级不良事件，为支原体感染所致的肺炎，经及时治疗后康复。在疗效方面，达雷妥尤单抗治疗儿童复发/难治性免疫性血小板减少症起效迅速且疗效持久。
此研究首次在儿童复发/难治性免疫性血小板减少症中前瞻性地评估了达雷妥尤单抗的安全性和疗效，发现其兼具早期高反应率、快速起效和持久应答等多重优势，且安全性良好。
上述研究为CD38单抗在儿童免疫性血小板减少症治疗领域中的应用提供了循证学依据，也为未来的研究和临床实践提供了重要方向。这一新型治疗手段的推广和普及有望为儿童免疫性血小板减少症患者的治疗模式带来突破性变革。
