科技日报记者 张佳星
11月7日，一株布满“针头”的仙人掌艺术装置吸引了第八届中国国际进口博览会（以下简称进博会）的参展观众，这一造型象征着凝血因子缺乏的血友病患者每年要承受的数百次凝血因子注射负担。“近年来，国家高度重视罕见病防治工作，罕见病诊疗与保障体系建设已取得长足进步。”中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，进博会作为国家推动高水平对外开放的重要平台，已成为连接中国与世界的重要窗口。期待通过进博会让更多血友病治疗的创新方案惠及患者，汇聚各方力量形成“以患者为中心”的全链条解决方案。
在当日举办的血友病相关主题圆桌讨论活动中，中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血栓与止血诊疗中心杨仁池教授表示，血友病规律替代治疗是降低患者出血风险的有效路径。当前的规律替代治疗每年需进行100多次静脉注射。目前，创新非因子规律替代治疗已纳入新版《血友病治疗中国指南（2025年版）》，极大减轻患者负担。
据介绍，全球首个且唯一的血友病小干扰RNA创新非因子疗法Fitusiran在此次进博会展出，该疗法的上市申请已在我国获得受理，并于今年初获得美国食品药品监督管理局批准上市。研发企业赛诺菲特药中国区总经理纪娴表示，希望通过进博会的平台，让更多人了解到创新产品的进展，加快推动“进博宝宝”的诞生。
南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授介绍，小干扰RNA抑制降低抗凝活性，重建凝血平衡，从根本上改变了传统因子治疗依赖频繁静脉注射的模式，将为中国血友病患者治疗模式带来转型。
上海交通大学医学院附属瑞金医院检验科主任技师戴菁教授认为，血友病创新治疗尤其是非因子疗法改变了血友病管理方式，提升了患者的治疗体验，也促进了实验室检验的标准化发展，为临床用药提供依据，确保用药有效性及安全性。
“血友病治疗不仅是医疗问题，血友病患者在疾病管理、社会融入和政策保障方面仍面临系统性瓶颈。”蔻德罕见病中心创始人兼主任、瑞鸥公益基金会联合创始人兼秘书长黄如方坦言，随着创新药物的加速落地，需要政府、医疗机构、企业与社会组织协同努力，完善从诊断、治疗到支付的全链条支持体系，让创新疗法真正可及、可负担。
（活动主办方供图）
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