科技日报记者 陈曦
11月21日，全球首款只需每周一次固定剂量皮下注射的非因子创新药物友瑞宁®（马塔西单抗）获中国国家药品监督管理局正式批准上市，适用于患有不存在凝血因子Ⅷ抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子Ⅷ缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子Ⅸ抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子Ⅸ缺乏，FIX<1%）且体重 ≥ 35kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。
据了解，血友病是一种罕见的遗传性凝血功能障碍疾病，患者常因反复出血导致关节损伤甚至致残，严重影响学习、生活和工作。《血友病诊断与治疗中国专家共识（2017年版）》数据显示，中国血友病的患病率约为2.73/100000，三分之二的患者成年后都会因关节和肌肉损伤而致残。
传统治疗多依赖凝血因子替代疗法，即补充缺失的凝血因子Ⅷ或Ⅸ，但这种方式通常需要每周多次静脉注射，治疗负担重，依从性不足。
不同于传统的治疗方案，辉瑞公司研发的马塔西单抗是一款非因子创新疗法，它并不直接替代缺失的因子，而是通过抑制体内一种天然抗凝血蛋白——组织因子途径抑制物（TFPI），促进凝血酶生成，从而恢复凝血与抗凝系统的平衡。这种凝血再平衡机制能够降低包括经治疗出血、关节出血、自发性出血、靶关节出血及总出血等在内的多种类型出血的风险。
该药具有三重创新突破，将为患者带来全新的临床治疗选择。首先，马塔西单抗是基于“靶向TFPI的凝血再平衡”的创新机制研发；其次，马塔西单抗是固定剂量皮下注射给药，且只需要每周一次，输注负担明显减少；再次，它可以同时适用于重型A型血友病和重型B型患者。
“从全球Ⅲ期BASIS研究结果可以看到，马塔西单抗在减少出血发作方面表现出明确的疗效优势，并在整个研究过程中未观察到血栓相关不良事件，体现出良好的安全性。”中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心杨仁池教授表示，可以预见，马塔西单抗的引入不仅将提升患者的治疗体验和预后，也将推动我国血友病诊疗模式的转型与学科发展。
儿童和青少年血友病患者正处在生长发育期的关键阶段，不仅要面对疾病带来的身体损伤和学业中断双重挑战，还会给家庭照护带来沉重负担，尤为需要关注。
对此，首都医科大学附属北京儿童医院血液病科主任吴润晖教授表示：“青少年患者面临的最大挑战是传统治疗带来的频繁静脉穿刺的痛苦，以及体重变化导致的剂量调整难题，这也让父母承受了巨大的心理压力。马塔西单抗每周一次、固定剂量的皮下注射，不仅减轻了孩子的痛苦，更显著提升了治疗依从性，也让家庭的照护过程变得更加轻松。”
中国罕见病联盟执行理事长李林康强调：“作为首个纳入国家药品监督管理局药品审评中心‘关爱计划’的药物，马塔西单抗的获批彰显了国家对罕见病患者的重视。期待这一创新尽快惠及更多患者，真正提升生活质量。”
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