科技日报记者 俞慧友 通讯员 蒋凯
11月28日，第三届新湘雅脑科学学术会议暨罕见病研究论坛在湖南省长沙市举行。我国脑科学与罕见病领域专家学者齐聚，聚焦小胶质细胞研究、干细胞治疗、靶向降解技术、神经罕见病创新疗法等前沿方向开展学术交流。
在大会学术报告环节，复旦大学脑科学转化研究院彭勃教授聚焦“小胶质细胞更替与替换—从基础研究到临床治疗”，深入解析了该方向的技术突破与应用前景；湘雅三医院特聘教授、复旦大学生命科学学院教授鲁伯埙分享了“新型靶向降解技术的探索”内容；中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心教授陈跃军、教授熊志奇分别围绕“帕金森病的干细胞治疗”“神经罕见病的创新疗法”展开论述，为相关疾病的诊疗提供了新视角；中南大学湘雅医院教授唐北沙对“GBA1-帕金森病（GBA1-PD）”进行了专题分享；中国科学技术大学生命科学与医学部教授刘强进行了“表观遗传调控异常—脑衰老与阿尔茨海默病的机制研究”报告；上海交通大学心理学院袁逖飞教授分享了“脑功能调控的进展与思考”报告。
中南大学党委常委、常务副校长、湘雅医学院院长陈翔介绍，截至目前，中南大学已建立了国内最大规模的SCA临床与遗传数据库，成立了脑科学研究中心，牵头撰写了《遗传性共济失调诊疗专家共识2024》，构建了可持续发展的医工交叉创新生态。他期望借助会议的举行，推动行业在脑科学基础研究、罕见病致病机制研究、诊疗技术创新等方面取得更多突破性成果的同时，助力学校培育形成具有国际影响力的特色学科集群。
中南大学湘雅三医院党委书记何庆南介绍，湘雅三医院又称“新湘雅”，医院于1989年破土奠基，经过36年高质量发展，综合实力和整体竞争力大幅提升，拥有了移植医学、微创医学、健康管理三大医疗技术品牌，脑科学、异种移植、脓毒症、国产手术机器人的研究与运用处于国内领先水平。他表示，“十五五”期间，医院拟以罕见病临床研究为抓手，聚焦脑科学与罕见病交叉领域的核心难题，扎实推进基础研究与临床转化。
另悉，湘雅三医院成立了“新湘雅罕见病临床研究中心”。自成立以来，该研究中心已开设了神经遗传、周围神经病、神经免疫等14个罕见病专病门诊，和神经肌肉疾病、心肌病、间质性肺病等11个罕见病联合门诊等，年诊治罕见病2000余例。同时，医院还建成了国内最大规模的遗传性共济失调、腓骨肌萎缩症等临床遗传资源样本库。
（受访者供图）
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