科技日报记者 李均 通讯员 兰少赓
近日，首版《商业健康保险创新药品目录》正式落地，其中5款传统CAR-T产品被纳入保障，为癌症患者减轻高价治疗负担，受到社会各界关注。然而，传统自体CAR-T疗法依赖体外细胞制备，存在诸多局限——治疗周期长达2到4周，单次治疗费用超百万元，且在实体瘤治疗中疗效有限，导致大量癌症患者面临“等待中病情恶化”“因成本高望而却步”的困境。
如今，体内CAR-T技术的突破性发展为行业困局带来新解法——通过单次静脉注射病毒载体，直接在患者体内完成T细胞基因改造与激活，无需体外培养与淋巴细胞清除预处理，将抗癌治疗简化为“现货可用”的便捷方案，为全球癌症治疗变革注入全新动力。
颠覆传统治疗逻辑
近日，聚焦这一前沿领域的南通锋寻生物科技有限公司（以下简称“锋寻生物”）对外公布信息，凭借自主研发的多维度优化体内CAR-T技术平台，已推动核心产品进入临床前关键阶段。其针对血液瘤的候选药物将于近期启动首次人体临床试验（IIT），有望打破传统CAR-T治疗局限，惠及更多患者。
CAR-T疗法是精准抗癌的明星技术，传统模式需从患者体内采集T细胞，经体外基因改造、扩增后再回输体内，流程复杂且存在明显短板。锋寻生物所研发的体内CAR-T技术彻底重构了这一治疗路径。
锋寻生物CEO施凯凯介绍说，该技术通过单次静脉注射病毒载体，直接在患者体内完成T细胞的基因改造与激活，无需体外细胞制备和淋巴细胞清除预处理。作为理想的“通用型CAR-T”方案，其核心优势在于将治疗流程简化为单次30分钟内的静脉输注，患者无需漫长等待，从根本上解决了传统CAR-T疗法2到4周制备周期中可能出现的病情恶化风险。
为攻克体内CAR-T领域的核心瓶颈，锋寻生物技术团队开展多维度创新。据介绍，公司自主研发的病毒载体经特殊修饰，可特异性靶向T细胞，有效避免非靶细胞感染和脱靶效应；创新设计“共刺激分子”组合，能高效激活静息T细胞并促进其扩增，生成具有持久杀伤能力的干细胞样记忆T细胞群；通过血清抗性突变改造，大幅提升病毒载体在体内的稳定性和转导效率，在保障治疗效果的同时降低外周毒性。
记者了解到，目前，国内聚焦体内CAR-T领域研发的企业有100余家，头部企业的研发阶段差距不大，极少数公司进入IIT临床应用阶段。
核心产品临床前表现优异
施凯凯表示，公司核心管线产品GI-001，针对CD19经典靶点，主要用于治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）等血液肿瘤，目前已完成临床前关键验证，即将于近期启动IIT临床试验。
临床前研究数据证实，GI-001凭借四大核心优势，展现出强劲的临床应用潜力。首先在靶向精准度上表现亮眼，仅特异性作用于CD3阳性T细胞，对非靶细胞几乎无感染风险，从源头规避了脱靶毒性隐患，同时其转导效率显著优于同类竞品，即便低剂量给药，也能在体内高效生成足量功能型CAR-T细胞，为疗效发挥奠定坚实基础。在核心疗效层面，GI-001的肿瘤清除能力强劲，动物模型中不仅实现了快速控瘤，更助力实验对象达成长期存活。而安全性上的突破尤为关键，细胞因子风暴（CRS）等不良反应发生率远低于传统CAR-T，为临床应用提供了更稳妥的保障。
除核心产品GI-001外，锋寻生物已构建起丰富的研发管线。施凯凯透露说，针对实体瘤的GI-002计划于2026年上半年进入临床探索阶段，此外还有针对纤维化、衰老等相关疾病的多款候选药物正在研发中，覆盖肿瘤与非肿瘤多个治疗领域。
产学研深度融合
锋寻生物的快速成长，离不开强大的学术支撑与产业资源整合。记者了解到，企业技术来自上海交通大学系统生物医学研究院蔡宇伽教授实验室。蔡宇伽教授深耕病毒载体改造及体内基因编辑领域多年，首创多项高效安全的递送技术，其团队在《自然》等顶级期刊发表了多篇重磅研究成果，为公司技术研发奠定了坚实的学术基础。
为推动“中国智造”的抗癌新药从实验室走向临床，今年5月锋寻生物正式成立并得到多方支持。目前企业已完成种子及天使轮融资，资金用于核心产品临床推进与技术平台优化。
目前，公司已建立起覆盖血液瘤、实体瘤、自身免疫疾病等多元化研发管线，其中多款产品具有“首创新药”或“同类第一”潜力。根据发展规划，核心产品GI-001预计在2026年第二、三季度读出首次人体临床试验数据，GI-002将于2026年启动IIT首例病人入组。
“传统CAR-T疗法让部分癌症患者看到希望，但我们的目标是让更多患者能够负担得起、及时获得有效的治疗。”施凯凯表示，公司将持续深耕体内CAR-T技术创新，不仅为国内患者提供全新治疗选择，更计划通过海外授权等方式，让这一突破性技术惠及全球癌症患者，引领免疫治疗进入“现货化、低成本、广覆盖”时代。
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