科技日报记者 张佳星
近日，“淀粉人”RNA靶向治疗创新药物在我国获批，它可在肝脏源头阻断致病蛋白的产生。
北京协和医院院长张抒扬教授表示，转甲状腺素蛋白淀粉样变性（患者被称为“淀粉人”）已被纳入国家《第二批罕见病目录》。长期以来，该疾病患者群体深受神经系统症状和生活质量显著下降的影响，可选择的治疗方案十分有限。依普隆特生钠的获批为患者带来了新的希望，充分的临床证据显示，其能够阻止神经病变进展，并显著改善神经功能与生活质量。
据介绍，“淀粉人”是因转甲状腺素蛋白（TTR）代谢异常，导致淀粉样物质在心肌、神经等器官沉积引发的罕见病患者群体。此次获批的依普隆特生钠为RNA靶向治疗药物，可在肝脏源头减少致病蛋白的产生，每月用药一次，从上游发挥作用。
近年来，我国通过出台罕见病目录、畅通药品审评审批绿色通道、完善医疗保障等一系列举措，持续破解罕见病诊疗难题。在政策的持续推动下，已有越来越多的罕见病治疗出现突破。
阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国负责人何静博士表示，新药获批为中国患者提供了便捷的、能提升生活质量的全新治疗选择。研发团队将继续挖掘源头阻断药物的潜力，力争将这一罕见病转变为可控慢性疾病。
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