科技日报记者 罗云鹏
近日，晶泰科技孵化企业ReviR溪砾科技（以下简称“ReviR”）获得国家药品监督管理局核准签发关于小分子管线 RTX-117用于治疗腓骨肌萎缩症（以下简称“CMT”）的《药物临床试验批准通知书》，将按计划于2026年第一季度开启Ⅰ期临床试验。
“传统药物研发的经济性长期制约着罕见病治疗的突破。AI驱动的精准药物发现正在改变这一范式——RTX-117的临床进展，再次验证了晶泰平台‘从算法到临床’的快速转化能力，以及 AI+RNA的研发路径在罕见病药物研发中的巨大潜力。”晶泰科技董事局主席温书豪表示，“随着数据与经验的积累，AI模型的预测精度和管线产出率将持续提升，有望填补更多临床空白。”
RTX-117是国内首款针对CMT的1类创新药管线，也是ReviR与晶泰科技深度合作、借助AI+机器人辅助研发的一系列罕见病药物管线中首个进入临床的项目。晶泰科技将获得相应的里程碑付款，并有权参与该管线的销售分成及后续授权收益分成。
ReviR联合创始人兼董事长李阳说：“这不仅是一条管线的突破，更是研发范式的升维。我们正以更快的速度，为CMT及更广泛的患者带来更有效、更易于获取的治疗选择。”
ReviR首席科学官保罗·奥古斯特表示：“RTX-117是我们针对CMT的疾病机理所自主开发的小分子药物，是将AI应用于药物研发的重要实践成果，当前已具备进入临床试验的充分条件。”
据悉，此前该管线已获得美国FDA的IND批件与孤儿药资格认定（ODD），可享受FDA优先审评审批与更长的海外市场独占期。
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