科技日报记者 张佳星
近日，我国首个拥有完全自主知识产权的白血病CAR-T治疗药物纳基奥仑赛注射液进入首批商保创新药目录，这是中国医学科学院血液学研究所（以下简称“血研所”）的原始创新重大成果之一。在不断的适应证拓展中，它已成为目前唯一一个覆盖白血病与淋巴瘤的细胞治疗药物。
党的二十届四中全会强调，要加强原始创新和关键核心技术攻关，推动科技创新和产业创新深度融合。近年来，血研所系统研判学科发展新趋势、新挑战与新机遇，通过基础研究与临床转化的平台建设，促进基础研究突破、临床诊疗水平提升和科技成果转化“三协同”，取得了一系列具有国际影响力的标志性成果。
开展高质量临床研究，培育突破性原创成果
去年5月，用于血友病B患者的中国首个基因治疗产品上市。
“首个基因治疗产品所用的AAV（腺相关病毒）载体是一个复合创新载体。”作为评审专家，哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军表示，血研所张磊教授团队为这一突破性创新产品的转化、临床验证开展了长期研究工作，正是得益于团队长年严谨的研究和积累，该产品临床研究数据翔实权威，疗效经得起实践检验。
不少原始创新药品获批时是附条件上市，上市后仍需持续验证其有效性和安全性。自2019年起，血研所团队持续开展了单中心、多中心、长期随访等大量临床研究，对血友病B患者治疗的安全性和有效性给出了强有力证明，助力新药在评审中顺利获批无条件上市许可。
这是血研所牵头药物临床试验项目的典型代表之一，数据显示，血研所开展309个临床试验，位居国内血液领域医疗机构之首。
作为国家血液系统疾病临床医学研究中心，血研所在攻坚血液病诊疗领域的“卡脖子”问题的同时，推动标准化临床研究体系建设，实施医疗数据标准化治理，建立专病标准数据集与动态专病库，形成可迭代更新的专病队列，为高质量临床研究提供支撑。
高质量临床研究是创新药的上市基础。数据显示，“十四五”期间血液系统疾病国产创新药上市28种，授权专利数量达到700余个，较前一个五年增长6倍。
推动临床诊疗与基础研究“双升级”
“干细胞移植患者的诊疗效果评估存在‘少样本、多变量、数据采集不均匀’的难题，通用算法很难拿来就用，我们开发了新算法，并将条件式自主AI模型嵌入医院信息系统。”血研所副所院长、干细胞移植中心主任姜尔烈告诉科技日报记者，造血干细胞移植的“天津模式”诞生于1986年，成就了中国第一例自体骨髓造血干细胞移植。血研所通过技术更新与改进，持续完善“天津模式”，不仅显著提高自体移植疗效，还拓展了异基因移植工作。
技术的飞速发展让血研所瞄准了人工智能大模型。“我们有很好的数据库基础，利用好AI就能挖掘出其中的规律，对移植后并发症处理、免疫重建监测等在内的干细胞移植全流程进行精准辅助。”姜尔烈介绍，血研所陈俊仁教授在自研AI模型的辅助下，每天读取患者体内多维度数据，判断免疫抑制剂调整方案。在AI的辅助管理下，患者重度急性移植物抗宿主病发生率从16%大幅降为5.5%。
借助人工智能大模型，通过自主开发和临床优化，有着四十年历史的造血干细胞移植“天津模式”拥有了智慧“基因”，基础研究正向人类血液细胞研究“无人区”迈进。
2025年5月，“血液生态十亿细胞多组学计划”招募开启。“AI通过深度学习能够实现血液细胞形态学的自动化分析，特别是结合单细胞多组学技术，血液细胞图谱将不断实现精细化迭代。”中国工程院院士、血研所所院长程涛表示，通过与各方联合，共同推进大科学计划，建设国家层面的血液病医学资源库和大数据中心是“十五五”期间的重点任务之一。未来，基础、临床、转化紧密结合的医学科技创新模式将持续为血液学科提供新理论、新技术、新策略，提升我国血液疾病防治水平，满足快速上升的血液疾病诊疗需求。
基础研究和原始创新能力显著增强，是“十五五”规划建议提出的主要目标之一。“我们正处于全球医学科技加速迭代、创新范式深刻变革的重要窗口期。”中国医学科学院北京协和医学院党委书记、副院校长邓海华强调，血研所始终秉持“国家队”使命担当，引领血液学科科技创新，促进基础研究、临床治疗、成果转化的协同跃升。
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