科技日报记者 张佳星
今年2月28日是第19个国际罕见病日。“罕见病问题不仅涉及医学方面的诊断、治疗，还涉及社会、民生等多个领域。”上海市罕见病防治基金会理事长、中华医学会罕见病分会副主任委员、中国医师协会儿科医师分会会长黄国英在罕见病日前夕表示，药品研发涉及与罕见病病因相关的基础研究，药物的可及性涉及相关部门、法律部门、社会救助部门、病友组织等方面，在政府牵头、多方力量的参与下，形成一股合力，有望进一步提升罕见病的整体诊疗水平。
近年来，随着国家医保药品目录的常态化调整，一批高值罕见病药物通过国家谈判纳入医保，大幅降低了患者的经济负担。与此同时，普惠型商业保险的普及也为患者家庭构筑了第二道防线。我国罕见病防治水平稳步提升。
对于部分年治疗费用高且需长期甚至终身用药的罕见病患者而言，支付的痛点依然存在。黄国英解释，以戈谢病为例，目前的医保内药物有明确的适应证限制。对于目前仍需依赖酶替代药物治疗的患者，如果因支付问题导致断药，患者将面临不可逆的骨骼畸形和全身多脏器损伤。
一旦因经济压力导致断药，患者将面临不可逆的身体损伤，致使前期巨大的治疗投入付诸东流。因此，建立稳定、可持续的资金来源是临床治疗持续有效的前提。九三学社成员、上海市政协原常委、上海市政协提案委员会原常务副主任黄鸣认为，设立罕见病专项基金的核心价值在于提供制度性的稳定保障。目前上海虽然已有诸多罕见病救助机制，但仍亟须整体性的协调机制，目前依靠企业、慈善基金或政府相关部门的努力，无法形成稳定的保障。
如何以更完善的制度和多方支付机制护航稳定治疗已成为当下最核心的议题。业内认为，应当总结过往经验，整合政府支持、商业保险与慈善救助，建立“罕见病专项基金”，以填补普惠保障之外的“真空带”。
“资金筹措要有明确、稳定的制度保障，立法的关键是要平等保障人的健康权，也就是要在大多数群体的利益保障和少数特殊困难群体的利益保障之间找到平衡点。”黄鸣表示，去年3月1日，《上海市医疗保障条例》明确，鼓励社会力量参与罕见病的诊治、研究和用药保障。这为多元化保障体系的建立提供了坚实的法理依据。
“专项基金要起到核心枢纽作用，对现有的沪惠保、基本医保、少儿住院基金、医疗救助及残障资助等各类保障资源进行有机整合。”黄鸣提出，资金到位后，如何有效运用是关键。社区事务受理中心的模式可供参考，在基层建立“一门式”或“一窗式”的服务机构，让患者在第一时间就能提出申请并与基金衔接，能够确保制度真正落地。
在这一过程中，政府的引导作用被视为破局的关键。黄鸣建议，政府应通过“双轮驱动”构建良好的生态模式，一方面出台直接性的支持政策，如加快药物审批流程、为罕见病药物集采开辟特殊通道；另一方面实施鼓励性政策，引导企业、行业协会和公益组织更多地承担保障角色，配合政府进行数据统计与多方支付探索，共同构建有利于罕见病事业发展的长效机制。
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