科技日报记者 张佳欣
美国加州大学戴维斯分校的研究团队发表在最新一期《柳叶刀》杂志上的一项Ⅰ期临床试验表明，将胎盘来源干细胞与常规胎儿手术联合用于治疗胎儿脊柱裂安全可行，并显示出潜在疗效，为改善严重脊柱裂患儿健康预后带来新希望。这是首次将活体干细胞应用于胎儿受损的脊柱，与传统的胎儿手术相比，这种方法有望为婴儿带来更好的健康结果。
脊柱裂是一种先天性疾病，患者的脊髓发育不全，部分脊髓暴露在外。这会导致终身健康问题，包括瘫痪、行走困难以及膀胱和肠道控制障碍。目前的治疗方法是在怀孕期间进行手术，封闭脊柱裂口，这可减少一些并发症，但通常无法预防所有神经系统问题。
这项试验中的6名婴儿分别于2021年7月至2022年12月间出生，在母亲怀孕期间，均被诊断为脊柱裂。这些孕妇在妊娠24—25周接受标准胎儿手术的同时，研究团队将胎盘来源间充质干细胞直接应用于暴露的脊髓。此类干细胞可减轻炎症、促进组织修复并保护神经。
早期随访显示，手术顺利。所有新生儿约在妊娠34周出生，出生时脊髓修复完整，未出现感染、异常组织生长或肿瘤等问题。出生后核磁共振检查显示，脊柱裂常见并发症，也就是后脑疝，在所有患儿中均得到逆转。此外，团队未观察到干细胞治疗相关的严重不良反应。
参与试验的孩子至少要到两岁后才能观察到行走等能力上的改善。下一步，研究团队将在29名孕妇中开展更大规模试验，以验证该疗法在出生时的益处、长期行动能力及生活质量改善情况。
网友评论
