孙涛垒 全国人大代表、武汉理工大学-艾克斯马赛学院执行院长
创新药物研发是关系国计民生和国家竞争力的战略领域。当前，我国在生物医药领域已取得长足进步，但在以全新作用机制为标志的原创化学药发现上，仍面临从“科学发现”到“临床验证”的关键瓶颈。
一个突出的矛盾是：在早期研究中展现巨大潜力的原创化学药，因在临床前阶段无法获得早期人体数据，难以吸引必要的资本投入，可能夭折于产业化起点。这不仅造成科技资源的巨大浪费，更可能使许多患有复杂难治甚至无药可治疾病的人，错失潜在的突破性治疗机会。
为此，我建议由国家卫生健康委牵头，会同国家药监局、科技部等部门，研究制定针对具有突破性治疗潜力的原创化学药开展探索性临床研究的管理办法，为核心环节“开口子、明规矩、强监管”。
一是明确战略定位，为源头创新“开口子”。在现行《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》框架下，借鉴《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》的立法精神，专门设立“原创化学药突破性治疗探索性临床研究”新类别。该路径独立于且早于以产品注册为目的的传统IND申请路径，其核心定位是：针对存在重大未满足临床需求的疾病领域，以前沿、充分的非临床研究为基础，以探索突破性治疗价值、验证关键科学假说、获取早期人体安全性及初步疗效信号为首要目标的医学科学研究。
二是构建科学框架，为规范研究“明规矩”。为确保研究质量与受试者安全，必须建立清晰的科学规范。首先设立基于科学价值的准入机制。同时，推行“机构主审+国家备案”的审评模式。其次，规范研究方案设计。
三是压实主体责任，为研究实施“强监管”。为防范风险，必须建立贯穿全程的责任与监管体系。明确研究机构的首要责任。建立动态的全过程监管机制。建立明确的数据价值认可与违规惩戒机制；同时，对任何违反科学伦理、数据造假的行为，设定清晰的退出与惩戒条款。
（科技日报记者吴纯新 整理）
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