科技日报记者 张佳星 陈瑜
6月11日，记者跟随2026年“活力中国调研行”北京主题采访活动来到北京脑科学与类脑研究所（以下简称北脑所），健达九州（北京）生物科技有限公司副总经理、首席战略官于涛介绍，团队运用“光遗传学”技术，通过一次眼内微创注射治疗视网膜色素变性致盲。该药已获得中美批准进入临床研究，在首都医科大学附属北京天坛医院完成十余位患者给药，帮助他们获得不同程度的视力改善。
于涛解释，传统基因治疗的理念是寻找缺陷基因进行修补，或者将其替换为好基因。但这种思路带来的局限性是，不同病因的疾病就需要开发多种不同的针对性药物。以眼盲为例，有基因突变致盲，有老年性黄斑变性致盲，也有糖尿病致盲，需要找到一种通用的基因治疗方案。
北脑所罗敏敏研究员团队创新基因治疗，自建功能蛋白筛选等核心平台，找到全新的感光蛋白，利用腺病毒相关载体将感光蛋白的核酸序列转入患者视神经节细胞。于涛介绍，这段序列进入细胞后持久表达感光蛋白，赋予了细胞感光功能，让全盲患者重新获得避障能力。
据介绍，健达九州是北脑所孵化的首家企业，研发管线覆盖视网膜变性、癫痫、难治性疼痛等多个领域。
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