科技日报记者 张佳星
近日，注射用阿帕达酶α辛奈达酶α的获批为先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者带来了血管性血友病因子裂解酶（ADAMTS13）替代疗法，这是我国首个重组ADAMTS13药物，将推动cTTP诊疗迈入病因靶向新阶段。
据介绍，cTTP由ADAMTS13基因突变引发。中华医学会血液学分会主任委员、华中科技大学同济医学院附属协和医院院长胡豫解释，cTTP是一类高危、进展快速的罕见血栓性微血管病，患者不仅面临急性发作风险，还需长期关注疾病复发及器官损伤，临床管理面临诸多挑战。传统血浆治疗虽然能够补充ADAMTS13活性，但在维持稳定酶活水平、安全性及长期预防复发方面仍面临一定局限。注射用阿帕达酶α辛奈达酶α通过弥补患者体内缺乏的ADAMTS13酶活性，从致病机制层面为疾病管理提供了新的干预路径，进一步推动诊疗模式从被动救治转向可防可控的长期规范化管理，为高危患者改善预后提供了全新的临床解决方案。
国家血液系统疾病临床医学研究中心主任、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛认为，cTTP的治疗需长期持续干预。注射用阿帕达酶α辛奈达酶α的获批，无论是对患者获益，还是国内cTTP规范化诊疗体系建设均有重要价值。传统血浆输注与血浆置换疗法，对医疗设备、血源及操作标准都有极为严苛的要求。作为全球首款重组ADAMTS13蛋白药物，注射用阿帕达酶α辛奈达酶α可实现针对病因的靶向治疗，能够降低临床治疗与日常管理难度，提升患者治疗依从性，助力我国cTTP诊疗迈向精准治疗、防治并举的发展阶段，持续稳步提升我国罕见病诊疗水平。
首都医科大学附属北京儿童医院血液病科主任医师吴润晖表示，作为一种罕见的血液系统疾病，cTTP对新生儿具有较高的致病风险，严重时可引发出生早期的危重并发症，临床管理面临一定挑战。在临床研究与探索过程中，注射用阿帕达酶α辛奈达酶α的应用为儿童cTTP患者的干预提供了新的思路，并在一定程度上有助于提升医学界对cTTP早期识别及干预策略的认识，并为儿科罕见病的诊疗探索提供参考。
武田中国总裁刘燕博士表示，罕见病是需要创新药研发领域长期深耕的重要治疗领域之一。在国家不断完善罕见病诊疗保障体系、鼓励创新药物加快可及的背景下，注射用阿帕达酶α辛奈达酶α得以加速在华获批，为cTTP患者带来了新的治疗选择。未来，武田将继续携手各方力量，持续推动cTTP规范化诊疗体系建设。
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