科技日报记者 代小佩
当前，在国内创新药研发领域，出现一些药企与科研团队扎堆热门靶点、同质化竞争加剧的现象。近日，在第二十八届中国科协年会“生物药智能设计与递送系统”专题论坛上，中国科学院院士、宁波大学新药技术研究院院长赵玉芬谈及这一问题时说，“跳出应用层面微创新、深耕原始创新，是我国核酸药物研发提升核心竞争力、走出同质化内卷的根本路径。”
在赵玉芬看来，应用层面的微创新很容易被竞争对手绕开，而原始创新则能开辟全新技术路线，天然具备差异化优势。
一些原创技术成果验证了这条路径的可行性。赵玉芬团队在生命起源研究中发现的丝组二肽，是目前世界上已知最小的核酸“氨基酸分子剪刀”。这一原创发现具有不可替代性，已被诺贝尔奖获得者和国际多个实验室应用。
再如，中国药学会核酸药物专业委员会主任委员、湖北大学硒核酸国际创新研究院院长黄震团队，将核酸中的氧原子替换为硒原子，原创性地得到了配对精准度超过天然“沃森-克里克碱基对”的新型碱基对——硒核酸碱基对，业内称之为“黄氏碱基对”。
赵玉芬强调，我国核酸药物原始创新的独特优势在于中药。为此，她提出用核酸科学解码中药的研究思路。
“中药是我国独有的医药资源宝库，以往研究多聚焦天然小分子活性成分，而核酸视角则为中药现代化开辟了全新维度。部分中草药的有效成分为核酸类物质，药食同源物质可通过调控基因表达、蛋白翻译后修饰发挥全身调理作用。”赵玉芬说。
此前，宁波大学已将浙贝母等道地药材送入太空开展诱变实验，后续将引入核酸技术系统解析其药效机理。据悉，赵玉芬团队已通过网络药理学与系统生物学方法，阐释了新冠“三药三方”的作用靶点与机制，相关成果被世界卫生组织采纳。
赵玉芬强调，依托深厚的基础研究积累、独特的中药资源优势与完备的产业基础，持续推动学科交叉与产学研协同，我国有望在核酸研究与中医药融合赛道上，诞生一批源自中国的全球原创医药成果。
黄震把深耕原始创新比作攀登珠峰。“每一条全新路线都是独立的创新，原始创新正是要走出属于自己的‘登顶路线’。”
“当更多科研力量从热门靶点的同质化竞争转向基础研究的源头创新，我国核酸药物领域才能真正形成自主知识产权壁垒，实现从跟跑、并跑到领跑的跨越。”赵玉芬强调。
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