科技日报记者 张佳星
7月23日，国家药监局官网发布批准奥普雷顿片上市的通知显示：通过优先审评审批程序批准1类创新药奥普雷顿片上市，用于16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病患者。
“长期以来，1型发作性睡病的治疗主要依赖针对单一症状的对症治疗药物，”北京大学人民医院睡眠医学科主任、北京大学睡眠研究中心主任韩芳教授表示，奥普雷顿片的获批意味着1型发作性睡病治疗模式迎来了重大转变，这标志着治疗正从“以对症治疗为主”迈向“针对食欲素缺乏发病机制的对因治疗”的新阶段。临床研究表明，这一机制驱动的创新疗法有望改善广泛疾病症状，并有助于提升患者的日常功能和生活质量。
据介绍，发作性睡病是一种慢性神经系统罕见病，我国现有患者人数约为70万，其中1型约占75%-80%，其核心病因在于下丘脑负责调控睡眠-觉醒信号的食欲素神经元丢失，导致患者的睡眠及觉醒状态不稳定。患者不仅会出现典型的日间过度思睡，还可能反复发生猝倒，但公众对该疾病认知不足且症状复杂，往往会导致误诊，患者从症状出现到最终确诊大多需要10年以上。奥普雷顿片通过选择性激动食欲素2型受体OX2R来恢复信号通路，靶向核心发病机制促进觉醒，减少包括猝倒发作在内的异常快速眼动睡眠样现象，从而改善临床研究中评估的日间及夜间系列症状。
“奥普雷顿片是首个且目前唯一获批用于治疗1型发作性睡病的药物，通过靶向疾病核心发病机制，作用于广泛的临床症状，有望为疾病管理带来意义深远的改变。我们由衷感谢中国监管机构对武田创新成果的认可，通过加速审评支持创新疗法更快惠及中国患者，快速回应临床需求。”武田中国总裁刘燕博士表示，此次获批开启了武田中国在神经科学领域发展的新篇章，聚焦对患者及社会影响深远的神经系统疾病，持续推动相关疾病诊疗水平的提升。
（图片来自国家药监局官网）
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