科技日报记者 张佳星
10月15日，首都医科大学宣武医院开出奥普雷顿片全球供货首日处方。作为一款全球同步研发、同步申报，并率先在中国获批的全新靶点创新药，奥普雷顿片于今年7月获批上市，用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病患者，是首个获批靶向食欲素2型受体（OX2R）的创新药物。
首都医科大学宣武医院神经内科主任医师、睡眠中心教授詹淑琴表示，1型发作性睡病是一种以食欲素缺乏为核心病理生理基础的慢性神经系统疾病。过去，临床治疗主要针对日间过度思睡、猝倒等不同症状进行管理，部分患者需要联合多种药物，长期疾病管理仍面临不少挑战。针对食欲素缺乏这一1型发作性睡病的重要病理生理因素之一，奥普雷顿片通过选择性激活食欲素2型受体，直接作用于这一核心通路，实现“对因治疗”，为临床治疗提供了新的机制性选择。
据了解，发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病，其中1型发作性睡病约占75%-80%。NT1的核心病理基础在于下丘脑负责调控睡眠-觉醒信号的食欲素神经元丢失，导致睡眠-觉醒状态不稳定，患者日间可能出现难以控制的过度思睡和猝倒，夜间则可能出现睡眠碎片化、睡眠瘫痪、睡眠相关幻觉等症状。值得关注的是，NT1长期睡眠-觉醒失稳及相关共病，使患者同时面临认知功能受损、焦虑抑郁等精神心理问题，以及肥胖、代谢异常、心脑血管和其他睡眠障碍等多系统健康挑战。
作为国内脑科学领域高水平临床研究机构，首都医科大学宣武医院神经内科、睡眠中心参与了奥普雷顿片Ⅰ期临床研究，并担任Ⅲ期临床研究及长期拓展研究的牵头主要研究者，持续参与奥普雷顿片从早期临床探索、确证性研究到长期随访的临床研发过程。多项临床研究显示，靶向食欲素通路的治疗有望在改善核心症状的同时，进一步改善患者的日常功能和生活质量。
谈及创新药物的临床落地，詹淑琴表示，创新治疗真正惠及患者，首先建立在及时识别和准确诊断的基础上。发作性睡病的症状容易被忽视或与其他疾病混淆，如果反复出现难以抗拒的日间睡意，尤其是在大笑、激动等情绪变化时出现突然的肌张力下降，应警惕发作性睡病的可能，及时到睡眠专科或具有相关诊疗能力的医疗机构就诊。对于疑似患者，还需要结合规范的病史评估、夜间多导睡眠监测和多次睡眠潜伏期试验等进行综合判断。只有尽可能缩短从症状出现到明确诊断的时间，患者才能更早进入规范治疗和长期管理路径，并根据具体病情选择适合的治疗方案。
药物可负担性也是创新疗法真正惠及患者的重要一环。未来，随着基本医保、商业健康保险、惠民型商业医疗保险及患者支持等多层次保障和支付机制进一步完善，有望拓宽创新药物的支付渠道，减轻患者长期治疗和疾病管理负担，让更多NT1患者不仅“用得上”，也能“用得起、用得久”。詹淑琴表示，“随着这一创新疗法进入临床，我们期待在充分评估患者病情的基础上，通过个体化治疗和规范随访，让更多适合的患者获得长期、稳定的疾病管理。”
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