科技日报记者 陈曦
近日，全球首个且唯一的血友病siRNA创新非因子疗法赛菲因®（芬妥司兰钠注射液）开出天津地区首张处方，标志着首个靶向降低抗凝血酶的血友病创新疗法全面惠及天津及周边患者。作为非因子规律替代治疗的全新疗法，芬妥司兰钠注射液凭借一年最少仅需6次皮下注射的革新优势，直击血友病患者长期面临的“针头负担”、“出血负担”双重困境，为患者迈向更高生活质量提供重要支撑。
血友病是我国首批被纳入罕见病目录的疾病之一。患者因先天缺乏特定凝血因子，时刻面临自发性或创伤后过度出血的威胁，如果控制不佳，反复出血不仅会带来剧痛，更会导致关节不可逆损伤、变形乃至残疾，严重颅内出血可直接危及生命。
据《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》显示，血友病患者（重型占比80.29%）年均出血次数高达32次，每十天左右一次的“出血负担”是患者面临的巨大难关。而传统规律替代治疗下，患者每年需接受约127次静脉注射，频繁静脉穿刺带来的生理痛苦和治疗不便，形成显著的“针头负担”，严重影响治疗依从性和生活质量。
“过去临床上的首要任务是挽救生命和减少残疾，而如今，随着医疗技术的飞跃，非因子规律替代疗法的发展正在深刻改变这一疾病的诊疗格局。”中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家杨仁池教授介绍，芬妥司兰通过靶向降低抗凝血酶来实现凝血再平衡的创新机制，打破了以往治疗的局限，帮助患者实现高质量的生活。
与传统因子替代治疗需频繁静脉注射不同，芬妥司兰钠注射液采用皮下注射方式，一年最少仅需6次注射，就能实现长期有效的出血与关节损伤控制；同时无需按体重调整用药方案，有效减轻大体重患者的经济压力。
《血友病治疗中国指南（2025年版）》（以下称为“指南”）指出，治疗的基本目标是保护关节、避免残疾，防止颅内出血等严重致命事件。芬妥司兰通过siRNA技术靶向降解抗凝血酶mRNA，降低血浆抗凝血酶水平以恢复机体自身的凝血再平衡，从而有效预防出血。
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血栓止血诊疗中心副主任医师刘葳在谈及创新药为患者带来的改变时表示：“长期以来，频繁的静脉穿刺往往是阻碍患者坚持规律治疗的最大障碍。许多患者因为血管条件差而面临无处下针的痛苦，同时又要日复一日地防范出血风险。更便捷的给药方式与平稳的出血保护，不仅将患者从高频静脉穿刺的恐惧中解放出来，更帮助他们重拾回归正常社会生活的信心。”
随着芬妥司兰钠注射液天津首张处方的落地，这一全球创新血友病疗法正在加速覆盖全国，推动血友病临床管理向高质量的规律替代治疗时代迈进。
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长张磊教授表示：“目前，越来越多血友病患者能够获益于前沿创新药物，这也为我们进一步深化罕见病规范化诊疗平台建设注入了强劲动力。依托血研所强大的科研与临床转化能力，我们不仅致力于推动血友病前沿疗法的大规模应用，也正积极将这种创新诊疗理念拓展至免疫性血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）等其他罕见血液病领域。”
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