科技日报记者 张佳星
在11月5日—10日举办的第九届中国国际进口博览会上，中国自主研发1类新药罗伐昔替尼片实现全球首秀。浙江大学医学院附属第一医院血液科行政副主任黄健教授表示，近年来，中国原研创新在血液领域不断涌现，以罗伐昔替尼为代表的中国自主研发突破破解了骨髓纤维化长期缺乏抗纤维化手段的困境，标志着中国创新正引领科学创新之路。
据介绍，该药物靶向JAK和ROCK（两种蛋白激酶）两个靶点，在骨髓纤维化诊疗领域为全球首创机制的靶向抑制剂创新药，协同阻断两条致病通路，在抑制过度炎症反应的同时，阻断组织纤维化进程，为自身免疫性、纤维化相关疾病提供全新治疗思路。今年2月，国家药品监督管理局批准其上市用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化等成人患者的一线治疗，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。
骨髓纤维化是一种罕见的恶性血液疾病，严重情况下可能转化为急性髓系白血病。上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科副主任张苏江教授表示，骨髓纤维化治疗以药物疗法为主，现有疗法能缓解症状，但无法作用于抗纤维化的核心机制。罗伐昔替尼的创新价值在于其能直接靶向纤维化形成路径，拥有逆转纤维化的潜力。这种JAK/ROCK双靶点的诊疗思路，有望让恶性血液疾病领域的诊疗迎来新可能。
进行异基因造血干细胞移植的患者会发生慢性排异，特别是对于正处于生长发育关键期的青少年和儿童慢性移植物抗宿主病患者，他们面临的挑战更为复杂。江苏省儿童血液肿瘤中心执行主任胡绍燕教授表示：“我们希望在激素规范使用的基础上，有更多能够减少激素依赖的治疗选择，靶向药为帮助孩子提高生存质量提供了新路径。”
在进博会平台上，ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片首秀后迅速实现“展品变商品”，此次罗伐昔替尼片也有望凭借进博会平台进一步发挥创新溢出效应，惠及中国更多骨髓纤维化患者，拓展慢性移植物抗宿主病潜力，惠及全球患者，为全球同类疾病的规范化诊疗探索提供中国方案。上海交通大学医学院附属第一人民医院血液科（南部）执行主任万理萍教授说，慢性移植物抗宿主病的长期管理至关重要，需要实施干预前移。以ROCK2抑制剂为代表的创新疗法，为早期管理和提升长期获益提供了更多可能，这为推动造血干细胞移植术后随访规范化管理，将筛查、评估与干预贯穿于随访全程提供了有效手段。
（受访者供图）
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