戴欣 王楠 科技日报记者 张强
异基因造血干细胞移植是将健康供者的造血干细胞移植到患者体内，目前是根治再生障碍性贫血和血液恶性肿瘤的唯一治疗方法。但由于急性移植物抗宿主病等并发症的存在，该治疗方法面临巨大挑战。近日，解放军总医院第五医学中心血液病医学部刘代红教授团队开展的“芦可替尼联合糖皮质激素治疗急性移植物抗宿主病的中国3期研究结果”在国际权威期刊《自然》杂志子刊《信号转导与靶向治疗》发表，给急性移植物抗宿主病的治疗带来了新的解决方案。
该研究由解放军总医院第五医学中心血液病医学部牵头，在国内7家医疗单位共同开展，着眼于解决高危急性移植物抗宿主病（aGVHD）完全缓解率低、预后差的困境。此项研究为开放标签、多单位、3期随机研究，入组患者均为新诊断中危或高危aGVHD患者，1:1随机接受芦可替尼（RUX, 5mg/日）联合糖皮质激素甲泼尼龙（1mg/kg/日）或甲泼尼龙单药（2mg/kg/日）治疗。患者风险水平通过Minnesota（明尼苏达）aGVHD风险评分或生物标志物评估进行分类。
研究证实，中高危aGVHD患者，在传统激素治疗的基础上加用芦可替尼后，明显改善了持续缓解率，对于异基因造血干细胞移植后中高危aGVHD患者具有重大意义。研究提示1mg/kg甲泼尼龙联合5mg/日芦可替尼一线治疗aGVHD优于2mg/kg甲泼尼龙常规单药治疗。该联合治疗方案可以在减少患者激素暴露量、不增加非复发死亡率和感染并发症的情况下提高患者客观缓解率，改善患者无治疗失败生存期，未来有可能成为异基因造血干细胞移植后中高危aGVHD患者的新的标准一线治疗。
（栾松华供图）
