科技日报记者 张佳星
全球首个且目前唯一已获批的靶向抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制剂、新机制钾离子竞争性酸阻滞剂药物、唯一获批心肌肌球蛋白抑制剂、全球首款口服酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂……在近日发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024 年）》中，多个“全球新”创新药亮相。
国家医保局相关负责人在新版医保目录解读发布会上表示，新增91种药品中有38种是“全球新”的创新药，无论是比例还是绝对数量都创历年新高。全球新药中国首发渐成趋势。2017年仅有9%的药品选择在中国首发上市，2023中国首发上市的药品占比增加到29%，中国成为仅次于美国的全球第二大首发上市国家。
“全球新”新药往往瞄准临床疑难问题。苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示，移植后难治性巨细胞病毒（CMV）感染的传统治疗药物存在骨髓抑制和肾毒性等副反应，常导致医生在疗效和安全性之间难以抉择、难以平衡。马立巴韦通过靶向抑制UL97蛋白激酶，已被《中国CSCO造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南（2023）》列为造血干细胞移植后CMV耐药的II级推荐治疗药物。马立巴韦纳入医保后，将惠及更多移植后难治性CMV感染的患者。此外，由于马立巴韦可以通过口服方式给药，还有助于减少患者住院次数，降低静脉注射操作及管理的难度。
“全球新”新药助力为人群基数大的感染问题提供解决方案。南方医科大学深圳医院消化内科主任医师陈烨教授介绍，我国幽门螺杆菌感染人群基数大，受药物耐药性的影响，如果首次根除不成功，再次根除的成功率大大降低，还可能导致疾病进展以及持续传播的可能性。因此，提高幽门螺杆菌首次根除率至关重要。富马酸伏诺拉生片通过钾离子竞争性酸阻滞的新机制可有效根除幽门螺杆菌。该药品的新适应症纳入医保，将使得幽门螺杆菌感染者获得更为有效的治疗方案，有助于夯实我国胃癌一级预防“防线”。
“全球新”新药为需要持续管理的疾病提供稳定改善。北京协和医院院长张抒扬教授介绍，梗阻性肥厚型心肌病是一种慢性、进行性的心脏疾病，是一种需要持续管理的疾病。今年9月公布的全球长期扩展研究显示，接受心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰超过180周连续治疗后，患者多项心脏指标获得持续稳定改善，安全性良好。玛伐凯泰纳入医保后，中国患者的长期治疗需求能够进一步得到满足。在医保基金的支持下，患者可持续获得创新药物，不会再因经济原因放弃治疗。
“全球新”新药为免疫系统疾病的长期治疗提供便利。北京大学人民医院皮肤科张建中教授表示，银屑病是一种免疫介导的慢性、复发性、炎症性、系统性疾病，需要长期管理和治疗。因此，药物的有效性、安全性、便捷性和稳定性都会影响到患者长期治疗的意愿和依从性。口服靶向药物是目前银屑病治疗领域的前沿手段，很好地兼顾了疗效和安全。氘可来昔替尼作为一款口服靶向药，使用便捷，疗效持续稳定，有助于患者短期和长期治疗。此次氘可来昔替尼纳入医保，可让更多患者用得起、用得久，提升治疗效果。
