通讯员 靳军 科技日报记者 王禹涵
近日，西北农林科技大学联合国内多家单位，开发出新型微型真核基因编辑工具enNlovFz2。其编辑效率较原始版本提升11倍，最高可达81.2%，为基因治疗及动植物生物育种提供了更高效、安全的技术方案。相关成果于5月20日发表于《自然·化学生物学》。
基因编辑是生命科学领域的核心技术，但传统的基因编辑系统成簇规律间隔短回文重复序列（CRISPR）因蛋白尺寸大，难以实现单个腺相关病毒（AAV）的包装递送，限制了其在活体中的应用。而近年来，由核糖核酸（RNA）引导的真核生物来源的微型基因编辑工具Fanzor系统，虽然不易引发免疫反应，但其编辑效率小于10%，限制了它的高效应用。
针对这一难题，西北农林科技大学羊遗传改良与生物育种团队教授王小龙带领团队，通过人工智能优化RNA结构、蛋白质工程改造等创新手段，对Fanzor家族的NlovFz2–ωRNA系统进行升级，研发出新型工具enNlovFz2。实验显示，在对人类基因组26个靶位点的编辑效率测试中，该工具的最高编辑效率达81.2%；在小鼠白化病模型中，体内编辑效率最高为48.7%。此外，在杜氏肌营养不良症小鼠模型中，该工具成功将肌萎缩蛋白恢复至野生型水平的20%，展现出显著的疾病治疗潜力。
王小龙表示，新工具enNlovFz2体积小、潜在免疫原性低，丰富了用于基因组编辑的迷你型核酸酶工具箱，在医学和农业领域具有广泛的应用前景。
