创新谈丨创新药研发,需以源头创新为驱动

2025-07-07 07:39:02 来源: 科技日报 点击数:

金凤

今年以来,我国创新药发展亮点频频:上半年,近40种1类创新药获批上市,数量接近去年全年的48种;前5个月,创新药海外授权交易总金额已达455亿美元,其中三生制药及其关联公司刷新了国产创新药出海首付款纪录。

创新药一直备受关注,不仅因其可以通过全新的药物靶点、作用机制或分子结构,为治疗重大疾病、罕见病等提供新的解决方案,也在于它能够带动国内医药产业的整体发展,打破对进口创新药的依赖,降低患者用药负担。

然而,创新药研发“道阻且长”,其“从0到1”的原始创新及显著的临床价值、经济价值,使其被誉为“医药产业皇冠上的明珠”。

上半年我国创新药行业的快速发展,既源于药企对科技创新的高强度投入,也与有力的政策扶持密切相关。近年来,我国推行药品审评审批制度改革,建立适应新药准入的医保目录动态调整机制,推进医保支付方式改革,为创新药高质量发展提供了全链条支持。

同时要看到,虽然全球市场对中国创新药的认可度在不断提高,但我国创新药基础研究仍相对薄弱,药物研发仍以“跟随式”创新为主,靶点同质化现象严重,创新药企业价格期待与医保支付能力尚有差距。

创新药要实现从“跟随式创新”向“源头创新”的跃迁,需要科技创新与产业创新相向而行。一方面,科研人员要聚焦药物作用的新机制、新靶点、新的治疗策略开展基础研究,加强创新药研发源头供给;另一方面,企业要差异化布局前沿药物研发管线,搭建先进技术平台,加强药物研发的工程化能力,加快商业化进程。

前不久,东南大学与一家药企完成一笔1.6亿元的成果转化,其成果的源头便是科研团队10年前借助高通量筛选技术,在同行都不看好的环状RNA中,发现一个能促进缺血性卒中后脑修复的独特分子。事实证明,当另辟蹊径的基础研究、差异化的靶点出现时,不乏企业愿意跟进,推进临床前研究、临床试验和产业化落地。

推进“源头创新”,也应为创新药研发培育良好的生态土壤。比如,加大对种子期、初创期药企的投资支持力度,对完成关键性临床试验且有应用前景的创新药项目给予资助;对创新药定价应当体现其研发成本和临床价值,让企业获得合理回报,等等。同时,还应加快创新药入院使用,完善多元支付机制,从资金投入、平台建设、落地应用等方面为创新药研发提供助力。

创新药的内核是创新。有科技创新、耐心资本和利好政策的合力托举,国产创新药研发有望走上快车道,为人民生命健康筑起更坚实的屏障。

责任编辑:王倩

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