科技日报记者 张佳星
9月20日是世界骨髓捐献者日，中华骨髓库数据显示，截至目前，造血干细胞志愿捐献者库容达362万人份，捐献造血干细胞例数达20935例。近年来，我国造血干细胞捐献数量快速增长，移植技术不断发展，推动异基因造血干细胞移植的平均年增长率达10％。
异基因造血干细胞移植在治疗原发疾病的同时，也可能引发移植术后并发症。广西医学会血液学分会常委、造血干细胞移植学组副组长、柳州市工人医院血液内科副主任覃春捷教授表示，造血干细胞移植可用于治疗白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血等，但移植后可能出现排异问题。当前排异发生率为30%—70%。慢性排异是异基因造血干细胞移植2年以上晚期非复发性死亡的首要原因之一。
“慢性排异可累及全身多器官，重度时严重影响脏器系统功能。”覃春捷提醒，有些排异早期症状不明显，容易被忽视，50%的患者在诊断时已是中重度。早期发现、早期识别是尽早控制的关键。
“医生和患者都应意识到，不同组织出现的不同症状都有可能与慢性排异相关。患者出现症状时，不一定找移植科医生，可能到相应科室，比如出现关节疼痛症状可能去看骨科，骨科医生应及时考虑病因可能是慢性排异。”覃春捷说，慢性排异是由于移植进患者体内的细胞“种子”生根发芽长出特异的免疫细胞，它与器官内原有免疫细胞不同相互“打架”，因此实现免疫稳态很重要，同时要关注预防纤维化，避免免疫细胞“打架”给器官带来损伤。
基于上述原则，当前阻断慢性排异疾病进展的药物，除了糖皮质激素和环孢素等一线药物，也发展出甲氨蝶呤、ROCK2（一种激酶）抑制剂等二线治疗药物。覃春捷表示，由于治疗手段不断丰富，医生需要根据患者情况和个体化问题及时调整方案。一线治疗6—8周无效后应考虑使用二线治疗方案，以降低疾病反复与进展风险。但在临床中，一线治疗进行4周甚至是2周后，没有观察到明显疗效且疾病进展较快，就可能要启动二线治疗。
“今年发布的《CSCO（中国临床肿瘤协会）造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南》将ROCK2抑制剂、甲氨蝶呤等列为二线治疗的一级推荐，前者创新性地恢复免疫平衡并逆转纤维化。靶向药物的医保落地极大提升了药物可及性。”覃春捷表示，未来会有越来越多技术和手段，应对异基因造血干细胞移植后的不良反应。
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