科技日报记者 张佳星
日前，治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的罕见病创新药Seladelpar（音译：司拉德帕）在首都医科大学附属北京友谊医院肝病中心门诊开出中国内地首张处方，这体现了我国罕见病用药可及性的进一步提升。开出首方的首都医科大学附属北京友谊医院肝病中心首席专家贾继东教授表示，此次开出首张处方，得益于北京天竺罕见病药物临床急需临时进口政策。在该政策的助力下，我国PBC患者可以同步享有全球前沿的治疗方案。
据介绍，Seladelpar是全球首个获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎的强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，适用于与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗UDCA应答不佳的PBC成人患者，或作为单药用于治疗无法耐受UDCA的PBC成人患者。
PBC是一种罕见的、易被忽视的慢性自身免疫性肝病，已被纳入我国《第二批罕见病目录》。这一疾病使人体免疫失调，破坏胆管上皮细胞，从而导致胆汁淤积，造成肝脏炎症和纤维化。超过70%的患者在不同阶段受到瘙痒的困扰，导致睡眠不足，加剧疲劳，并对生活质量产生显著影响。近年来，该疾病在全球与中国患病率均呈上升趋势。
贾继东表示，PBC属于罕见病中的“常见病”，随着诊疗水平提升以及临床医生关注度提高，越来越多PBC患者在早期被发现，但治疗仍面临挑战，以熊去氧胆酸（UDCA）为主的一线治疗方案难以满足所有患者的治疗需求，约30%—40%的患者应答不佳。Seladelpar可靶向多种原发性胆汁性胆管炎相关细胞和疾病过程，既能显著改善生化指标，也能缓解瘙痒症状，真正为患者带来“双重获益”。
对于临床特殊急需用药，贾继东表示，希望Seladelpar能够尽快在中国正式获批并落地，以更接地气的价格惠及更多中国患者，实现从“首方”到“普及”的跨越。
（受访者供图）
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