科技日报记者 张佳星
近日，全球唯一微粒体甘油三酯转移蛋白口服抑制剂甲磺酸洛美他派获国家药品监督管理局批准，可与低脂饮食和其他降脂药物合用，用于治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。
据了解，纯合子家族性高胆固醇血症是一种严重危及生命的罕见遗传性代谢性疾病，在我国估计患病人数为5000人，患者天生清理低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的通道不通畅，导致自出生起血液中的LDL-C水平便显著升高，最高可达正常人的10倍。先天体内细胞通路不通畅导致即便联用多种降脂药物，仍有约95%的患者无法将LDL-C降到安全范围，约四成患者仍患有主动脉瓣狭窄，增加过早死亡风险。
由于该类患者基线血脂水平特别高，现有降脂疗法无法满足本适应证患者的降脂需求，洛美他派能够弥补当前临床的迫切需求，因此被列入国家药品监督管理局发布的第一批“临床急需境外新药名单”，并被纳入“优先审评”通道，从受理到获批不到六个月，充分彰显了我国对于急需创新药上市的制度保障。
洛美他派可靶向目标靶点“甘油三酯转移蛋白”，从肝脏与肠道的“源头”减少低密度脂蛋白胆固醇的生成。凯西中国总裁兼总经理邓浩青表示，得益于国家药监局的高效审批与大力支持，洛美他派在中国迅速获批。国家对创新药审批的积极支持，极大鼓舞了企业加速引入更多治疗方案，服务更多中国罕见病患者。
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