【主持人】倪鑫 国家儿童肿瘤监测中心主任、首都医科大学附属北京儿童医院院长
【嘉宾】
陈赛娟： 中国工程院院士、上海交通大学医学院教授
陈国强： 中国科学院院士、海南医科大学校长
张学： 中国工程院院士、哈尔滨医科大学党委书记
江涛： 中国工程院院士、首都医科大学附属北京天坛医院神经外科学中心主任
尚永丰： 中国科学院院士、首都医科大学附属北京儿童医院教授
霍文逊： 澳门科技大学医学院院长
近日，《国家儿童肿瘤监测年报（2024）》（以下简称“年报”）正式发布。这份由国家儿童肿瘤监测中心编制的权威报告，依托全国1764家监测单位、累计纳入约804.7万张病例报告卡，全面呈现了我国0—19岁儿童青少年肿瘤的发病特征、生存水平、诊疗分布与医疗保障现状。
年报数据显示，2021—2022年，全国0—19岁新发肿瘤患儿达6.3万例，白血病、中枢神经系统肿瘤、恶性上皮肿瘤和黑色素瘤位列发病癌种前三；我国2018—2019年新发儿童青少年癌症患者5年生存率为76.42%，已接近高收入国家水平，为提高全球儿童癌症生存率贡献了中国方案。
围绕儿童与成人肿瘤患者的差异、诊疗瓶颈突破、监测网络价值等议题，国家儿童肿瘤监测中心主任、首都医科大学附属北京儿童医院院长倪鑫与中国工程院院士、上海交通大学医学院教授陈赛娟，中国科学院院士、海南医科大学校长陈国强，中国工程院院士、哈尔滨医科大学党委书记张学，中国工程院院士、首都医科大学附属北京天坛医院神经外科学中心主任江涛，中国科学院院士、首都医科大学附属北京儿童医院教授尚永丰，澳门科技大学医学院院长霍文逊等多位院士专家展开对话，共同探讨我国儿童肿瘤防治事业的高质量发展路径。
不同年龄阶段肿瘤存在较大差异
倪鑫：儿童肿瘤防治是全球关注的健康问题。每年，全球约40万儿童青少年罹患癌症。此次发布的年报显示，2021—2022年我国0—19岁新发肿瘤患儿达6.3万例。与成人肿瘤相比，儿童和青少年肿瘤的生存现状呈现哪些特点？我们应当重点关注哪些问题？
陈赛娟：年报公布的我国儿童青少年癌症5年生存率为76.42%。从年报细分数据来看，0—14岁儿童期患儿生存率77.05%，15—19岁青少年期74.33%，女孩生存率78.44%，高于男孩的74.85%，这一人群差异也印证了儿童肿瘤诊疗的精准化需求。
这与我们临床研究的数据高度契合。我们团队去年10月在《柳叶刀·血液病学》（The Lancet Haematology）发表2016—2020年全国白血病流行病学调查和队列研究，生存研究覆盖10万多例患者，其中，儿童3万多例、成人7万多例。以儿童急性淋巴细胞白血病为例，5年生存率超85%，达到国际先进水平。
陈国强：年报数据充分证明了中国儿科医护团队的卓越成果。我注意到，最近《自然》（Nature）发表的一项研究，通过对比老年小鼠与年轻小鼠的肿瘤模型发现，年轻小鼠的肿瘤体积大但不易转移，而老年小鼠的肿瘤体积小但侵袭性、转移性更强。因此，不同年龄阶段的肿瘤可能存在较大差异。
倪鑫：对儿童肿瘤防治而言，加强基础研究、明确发病机理十分重要，需要我们加强协作、共同努力。儿童肿瘤跟成人肿瘤的发病机制区别在哪？这给我们什么启示？
陈赛娟：发病机制不同，是儿童与成人肿瘤生存差异的原因之一。儿童肿瘤多由于胚胎发育阶段发生染色体易位、基因变异等。成人肿瘤，特别是急性髓系白血病，则更多是老龄化进程中基因突变累积，免疫功能低下等因素作用的结果。年报中白血病位居儿童肿瘤发病首位，占比超30%。即便儿童肿瘤生存率已达国际先进水平，仍有部分患儿出现复发。这也要求我们依托监测数据，加强形态学、免疫学、细胞遗传学、分子生物学（MICM）分型与多组学研究，挖掘新靶点，推进靶向治疗，达到基于精准分型的精准治疗。
依托监测网络提升全国诊疗水平
倪鑫：目前，我国基层儿童肿瘤防治工作还有待提升。哪些因素制约基层儿童肿瘤早诊早治？该如何应对这一挑战？
陈国强：我认为，诊断是突出的短板。肿瘤诊断的金标准是病理，这是临床上难以撼动的原则。全国的儿童肿瘤监测单位涵盖省级医院、综合医院、儿童医院及其他专科医院，不同区域、不同层级机构的儿童肿瘤病理诊断能力参差不齐，可能导致数据偏差，影响早期诊断率。而且儿童与成人肿瘤的病理形态本身就存在差异。在欠发达地区，综合医院往往是当地最主要的医疗资源，但这些医院的病理科医生长期专注于成人肿瘤，对儿童肿瘤的形态学特征、分型标准不太熟悉。因此，欠发达地区最需要补齐的就是儿童肿瘤诊断的资源短板。
陈赛娟：结合监测数据与临床实践，儿童肿瘤诊疗的另一大瓶颈是精准诊断、精准治疗的覆盖率不足。针对胚胎发育缺陷导致的儿童肿瘤，需要通过基因组、转录组、代谢组、蛋白质组、表观遗传学和单细胞测序研究等多组学研究，深刻理解肿瘤的发生发展和转归的分子网络机制，挖掘全新治疗靶点、研发新型靶向药物。让每一位肿瘤患儿都能获得规范、精准的治疗，是儿童与成人白血病诊疗专家共同的目标，也是依托监测数据实现诊疗均质化的核心路径。
倪鑫：年报显示，2021—2022年我国儿童肿瘤新发病例中，病例数量占比排第二位的是中枢神经系统肿瘤。那么，这类肿瘤治疗现状如何？
江涛：儿童中枢神经系统肿瘤病例数量占全部儿童肿瘤新发病例数的接近20%。目前，儿童实体肿瘤治疗仍以手术、化疗为主要手段，少部分采用放疗，成人治疗方案不完全适用于儿童。更严峻的是，儿童实体肿瘤靶向药物极度匮乏，目前仅有处于临床三期的BRAF（一种原癌基因）基因突变相关药物，几乎没有获批的专属靶向药。国家儿童青少年监测数据更凸显出这一严峻事实，因此，必须加大儿童实体肿瘤诊疗技术、设备、药物的研发投入，实现新的突破。
倪鑫：我国已经建成全球最大规模儿童肿瘤监测网络。在各位看来，这张监测网络未来将如何为诊疗提升、科研突破等提供支撑？
张学：国家儿童肿瘤监测点从2021年的425家扩展至如今的1764家，覆盖了全国的31个省份。截至目前，国家儿童肿瘤监测数据库累计登记病例报告卡约804.7万张，41万名患儿纳入全病程追踪。这些数据不仅是医学科研资源，更是解决社会医疗问题的重要依据。在儿童肿瘤基因研究中，监测网的样本量、覆盖面、连续性无可替代，为遗传机制解析、流行病学分析、诊疗方案优化提供了坚实基础。深度挖掘这些数据，还能产出更多科研成果，为政策制定、资源分配、医疗保障提供科学依据，实现数据向生产力、向诊疗能力的转化。
陈国强：国家儿童肿瘤监测网络的价值绝不止于数据收集，更在于带动全国诊疗水平整体提升。依托1000多家监测点，我们可以开展标准化病理诊断培训、规范化治疗推广，缩小区域、层级间的诊疗差距，让基层患儿也能获得与大城市同等的诊断服务。
让儿童肿瘤幸存者获得全周期保障
倪鑫：中国儿童与青少年癌症家系队列与幸存者队列研究已经启动。请介绍一下这项研究。目前，儿童肿瘤幸存者面临哪些挑战？如何构建全周期关爱体系？
陈国强：简单来说，家系队列主要收集患儿及其家族成员的遗传信息，以研究肿瘤的遗传易感性和家族聚集性；幸存者队列则长期追踪已治愈的患儿，关注他们的远期健康和生活质量。
与老年肿瘤患者不同，儿童肿瘤患儿发病年龄小，即便达到5年生存，心灵创伤、生长发育受损、长期并发症等问题也会伴随终身——很多幸存者一辈子都活在患病的阴影里，对身心健康、学习生活、社会融入造成深远影响。启动中国儿童与青少年癌症家系队列与幸存者队列研究，不是单纯的医学课题，而是全社会共同参与的民生工程，社会价值极高。仅仅停留在口头上的呼吁是不够的，必须通过实际行动，为他们在学习、成长、心理疏导、就业支持等方面提供全方位的关爱。做好儿童幸存者关怀，不仅能提升个体生活质量，更能提升社会和谐度与居民科学和文明素养，是不可忽视的民生细节。
尚永丰：儿童肿瘤幸存者的长期健康管理，与肿瘤的遗传、表观遗传特征密切相关。儿童与青少年癌症家系队列研究，能帮助我们解析肿瘤的遗传和表观遗传规律，为高危人群筛查、早期干预提供依据。我们将结合监测数据与临床随访，深入研究儿童青少年器官发育过程中的特殊性及其对环境因素的敏感性，探寻肿瘤发生的线索，让诊疗成果真正惠及每一位患儿的终身健康。
倪鑫：世界卫生组织发布的《全球儿童癌症倡议》提出，到2030年将全球儿童癌症生存率至少提高到60%。我国在这一领域发挥了怎样的作用？
霍文逊：中国的防治成果为全球尤其是发展中国家提供了宝贵经验。我曾邀请北京儿童医院专家团队赴柬埔寨开展学术交流、胃肠外科手术演示、农村公益医疗筛查、健康宣教、物资捐赠等活动，双方围绕儿科学科建设、人才培养、技术合作、远程医疗展开深度沟通。世界华人医师协会、联合国训练研究所聚焦南南健康合作，通过技术转移、标准化医学教育、人才培训，助力全球南方国家提升儿科医疗能力。
（本报记者代小佩整理撰写）
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