科技日报记者 罗云鹏
6月1日，华大集团CEO尹烨携手禾沐基因、猛犸基金会“天下无贫”公益专项正式启动“百例地中海贫血患者帮扶计划”，项目首期募集善款500万元。
本次帮扶将依托“乐城管理方+企业+个人+基金会+医院”五维协同救助体系，通过多方资源联动减负，有望将部分贫困患者最终自付治疗费用控制在40万元以内。
当日，华大集团旗下禾沐基因宣布其自主研发的重型地中海贫血基因治疗技术获批落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区四川大学华西乐城医院，且基因治疗费用已降至120万元甚至更低。
“一项技术最大的失败，不是我们没做出来，而是做出来后患者用不起。”尹烨表示，“在罕见病领域，只有做到科技普惠，才能真正实现‘筛诊治’的闭环。”
项目建立起由合作医院进行医学评估、第三方公益社工机构实地走访核查、猛犸基金会“天下无贫”公益专项统筹研判的三方联合评审闭环机制。
据悉，基于对患者病情轻重、并发症风险及家庭真实经济状况的严谨评估，资金将向低龄重症、低收入及特殊困难家庭重点倾斜。
近年来，华大集团旗下华大基因通过“防增量，去存量”双管齐下的策略，从筛查到诊断，再到治疗和随访，协同各方力量，已构建地中海贫血防控“筛、诊、治”全流程闭环。
另悉，华大基因已为超过百万人提供了地中海贫血基因检测服务，并免费为重型地中海贫血家庭提供HLA配型，截至今年4月底已惠及7990个家庭，其中873名患者成功找到全相合配型。
此外，2022年启动的“天下无贫”公益专项，已帮助80多名地中海贫血患者成功接受造血干细胞移植手术。
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