科技日报记者 张佳星
近日，全身型重症肌无力主题科普圆桌会议在京举办，活动围绕疾病负担、规范诊疗与儿童用药保障等核心议题展开深入探讨，共同呼吁社会各界提升对全身型重症肌无力（gMG）患者长期需求的关注。
复旦大学附属华山医院副院长、神经内科主任医师赵重波教授表示，gMG最具特征的表现是全身力量“晨轻暮重”的反复波动，使得患者失去自主控制行动的能力。对于正处于生长发育关键期的儿童与青少年而言，这种波动使得身体发育受到不可逆干扰，心理健康遭受持续冲击。
国家老年医学中心、北京医院神经内科主任医师殷剑教授介绍，在日常临床诊疗中，疾病的反复波动严重限制了患儿的日常学习与社交活动，打破疾病反复的恶性循环是当下的迫切需求。逐步推动新型靶向生物制剂在临床上实现可及，能够帮助更多患儿真正走出波动困境。
活动同步首映的主题短片《破浪新生》对疾病的负担进行了呈现，疾病带来的身心负担尤为凶险。随着病情进展，患儿可能出现吞咽困难、构音障碍，其中部分发展为难治性的患儿，其急性加重风险与引发肌无力危象的风险将分别升至4.7倍与4倍，严重时可导致患儿死亡。
长期以来，临床上主要通过胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、非激素类免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等传统手段来改善病情。然而，由于gMG病程迁延，大量患者在接受传统治疗后，依然会频繁经历疾病的波动或加重。赵重波说，现代gMG管理正在从单纯控制症状，逐步走向更稳定、更精准、更可持续的长期管理，帮助患者实现少波动、少复发，尽可能回归正常生活。
中国医药教育协会药物经济评价分会主任委员张方教授表示，国家积极探索儿童及罕见病用药保障路径，相关政策信号持续释放，促进儿童gMG创新药物可及性与支付保障水平提升。北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心创始人、主任清昭呼吁，将重症肌无力纳入各地特种病或大病保障范围，推动儿童全身型重症肌无力新型靶向生物制剂尽早进入医保。阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清表示将前沿科学成果转化为患者可用、可负担的治疗选择，需要临床专家、学术机构、患者组织等各方共同推动。
（主办方供图）
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