科技日报记者 张梦然
美国西北大学团队利用纳米医学新技术，在癌症治疗领域取得突破性进展：通过重新设计一种常见化疗药物的分子结构，显著提升了其溶解性、靶向性和疗效，使其杀死癌细胞的能力提升达20000倍，同时大幅降低毒性。这项技术在动物试验中清除了白血病细胞，为治疗难治性癌症带来新希望。相关研究发表于最新一期《ACS 纳米》杂志。
团队聚焦于一种广泛使用的化疗药物——5-氟尿嘧啶（5-Fu）。尽管该药在多种癌症治疗中应用多年，但其临床效果受制于两大缺陷：一是水溶性极差，导致在体液中难以溶解，吸收率不足1%；二是缺乏靶向性，会无差别攻击健康组织，引发严重副作用。
团队另辟蹊径，没有改良药物本身，而是改变其递送方式。他们利用自主研发的“球形核酸”（SNA）技术，从头设计了一种新型纳米药物。SNA是一种球状纳米结构，其核心为微小颗粒，表面覆盖着密集排列的DNA链。研究人员将5-Fu分子直接化学整合进这些DNA链中，使药物成为纳米结构的一部分。
这种结构设计带来了革命性变化。SNA能够被细胞表面的“清道夫受体”迅速识别，尤其是骨髓细胞（包括AML癌细胞）会过度表达这类受体，因而更易主动吸收SNA。与传统化疗药物被动扩散不同，SNA是被细胞“邀请”进入的。
一旦进入细胞内部，细胞内的酶会分解DNA外壳，精准释放药物，在癌细胞内部实现“定点爆破”。这种机制不仅提高了药物在靶细胞内的浓度，也避免了对健康组织的伤害。
在急性髓性白血病的小鼠模型中，新疗法展现出惊人效果：除杀死癌细胞能力巨幅提升外，药物进入白血病细胞的效率比传统5-Fu提高12.5倍；癌症进展速度减缓59倍。尤为关键的是，实验中未检测到任何明显副作用。
研究显示，该疗法几乎清除了小鼠血液和脾脏中的白血病细胞，显著延长了生存期。团队认为，若该成果能成功转化为人类疗法，意味着更高效的化疗、更高的缓解率和更低的毒性，真正实现癌症治疗的长期目标。下一步，团队计划在更大的动物模型中验证该策略，随后开展人体临床试验。
总编辑圈点
该研究的领导者查德·米尔金是纳米医学先驱，SNA技术正是由他首创并已发展为“结构纳米医学”这一新兴领域——即通过精确控制纳米药物的结构与组成，优化其在体内的行为。现阶段，已有多种基于SNA的疗法进入临床试验，涵盖部分种类癌症、传染病、神经退行性疾病和自身免疫病等方向。本文的新成果验证了“结构纳米医学”的巨大潜力，实现了从“无差别杀伤”到“精准打击”的跨越，为癌症治疗开辟了全新路径。
