科技日报记者 刘霞
据英国《新科学家》网站11日报道，全球首款针对肺癌的吸入式基因疗法，在临床试验中展现出积极疗效，已获美国食品药品监督管理局（FDA）授予“再生医学先进疗法认定”，进入快速审批通道，有望加速上市惠及患者。
美国克利夫兰诊所科学家近日在美国临床肿瘤学会年会上公布了试验结果。该疗法通过将免疫增强基因直接递送至肺部细胞，激活局部抗肿瘤免疫反应，从而缩小肿瘤或阻止其进展，为晚期肺癌患者带来新希望。
这一疗法的独特之处在于：采用经改造的无害疱疹病毒作为载体，携带编码白细胞介素-2和白细胞介素-12的基因，通过雾化吸入的方式送入肺部。这两种天然存在于人体的蛋白能有效激发免疫系统攻击癌细胞，但常被肿瘤微环境抑制耗竭。基因治疗的目的，正是重启这些免疫因子的生产，恢复机体的抗癌能力。
与传统口服或静脉给药相比，吸入式给药可将药物精准送达病灶部位。肺癌之所以成为最致命的疾病之一，一大原因在于口服或静脉注射药物很难到达肺部。
自2024年起，团队就在其他治疗手段均已失效的重症患者身上开展试验。结果显示，在接受治疗的11名患者中，3人肿瘤明显缩小，5人病情稳定、未见恶化。部分患者出现寒战、呕吐等轻微副作用，但无严重安全性问题报告。
目前该疗法仅适用于肺部肿瘤，对已转移至其他器官的病灶效果有限。鉴于此，团队正探索将其与免疫检查点抑制剂及化疗联合使用，新一轮临床试验计划纳入约250名患者。
