科技日报记者 陈曦
1月27日，记者从天开高教科创园获悉，园区企业天津尚德药缘针对小细胞肺癌脑转移的候选新药ACT001，被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入“突破性治疗品种”名单，这也意味着ACT001的适应症开发从原发脑胶质瘤扩展到了市场广阔的肺癌脑转移瘤。
据介绍，被纳入“突破性治疗品种”名单的新药往往针对严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且在临床试验中显示效果或安全性具有明显优势。此次ACT001被纳入“突破性治疗品种”，有助于加快审批速度、缩短研发周期，使患者能更快获得更优质的治疗方案。这也是ACT001在获得针对复发胶质母细胞与高级别儿童脑干胶质瘤的3项欧美孤儿药资格、1项美国儿童罕见病资格、1项美国快速通道以后，再次获得药品监管部门授予的重要资质与政策支持。
根据《自然综述》报道，接近20%的癌症患者迟早会发生脑转移，其中肺癌尤其是小细胞肺癌患者脑转移瘤的发生率最高。癌症发生脑转移往往意味着疾病进入终末期，癌症脑转移瘤的治疗存在迫切的临床需求，这也是全球监管部门与医生关注的世界医学难题。
此前，ACT001在海内外获得了十多项临床试验批件，与脑转移瘤相关的注册临床试验部分结果发表于2022年6月的ASCO会议。而突破性治疗资质所依据的注册临床研究为ACT001联合全脑放疗治疗肺癌脑转移瘤的2b/3期临床试验，该临床试验的牵头主要研究者是中国工程院院士、放射肿瘤学家、中国临床肿瘤学会理事长于金明教授，全国有20多家三甲医院参与研究。ACT001开创性的适应症扩展与独特的放疗增敏和免疫增强作用机制，赋予了其先发优势与广阔的全球市场前景。
