侯树文 科技日报记者 王春
“我们在新药研发领域坚守着一个初心，就是要做中国老百姓用得起、用得上、用得好的创新药。”和记黄埔医药（上海）有限公司（以下简称“和黄医药”）执行副总裁崔昳昤接受科技日报记者采访时表示。
记者从8月26日举行的上海市科学技术奖励大会上获悉，和黄医药“中国一类新药呋喹替尼的自主研发与产业化”项目获上海市科技进步奖一等奖。和黄医药方面表示，作为首个进入欧美日主流市场的中国结直肠癌靶向药，呋喹替尼未来有望形成超百亿市场规模，成为全球范围内的“小分子、大品种”创新药。
记者了解到，世界卫生组织数据显示，全球每年新增结直肠癌病例超190万例，约25%的结直肠癌患者在最初诊断时已经发生转移。呋喹替尼自2018年在国内获批上市后，于2019年进入国家医保目录，累计已惠及超过10万名国内患者。
呋喹替尼于2006年立项，那时中国生物医药行业还是仿制药的天下，从事创新药研发的企业寥寥无几。国内新药研发面临着基础研究薄弱、临床体系滞后、生产工艺落后三重困境。
“现在回头看，当时下决心在中国做一款创新药本身就是一个极具挑战的事。”和黄医药高级副总裁戴广袖于2008年进入和黄医药，回忆起自己17年投身这款抗癌新药的历程，她的语气里充满了辛酸。她认为，在呋喹替尼十多年研发历程中，研发团队除了要面临资金上的挑战，最大的研发压力来自不确定性。即使在2018年呋喹替尼在国内已经获批上市，但是在2022年美国临床三期揭盲的时刻，公司团队仍然感受到巨大的压力。“没有人能够依据之前取得的成绩就一定确保后续也是成功的，这是我们创新药企业永远要面对的一个问题。”戴广袖感叹。
一款于2018年就已经在国内获批上市的抗癌新药为何能“过五关斩六将”登上2024年度上海市科技进步奖获奖榜单？除了呋喹替尼本身在分子结构设计、临床试验、技术工艺方面的自主创新实力之外，近两年在创新药“出海”方面获得的成绩也是不可忽视的原因。
在中国创新药掀起“出海”浪潮的当下，作为首个从药物研发到临床开发均在中国本土自主完成的抗肿瘤新药，呋喹替尼的出海成功具有划时代意义。记者了解到，医药行业具有长周期、强监管属性，出海极具挑战性，需跨越临床试验、生产制造、上市申请和市场销售等门槛。
“国际化一定是所有创新药企业的必答题。”崔昳昤强调，创新药的生产工艺、产品质量、商业化运营等全链条一定要按照参加奥运会的标准设计。如何高标准做好创新药研发？崔昳昤总结为四个字“多、快、好、省”——多，企业要多产品、多适应证；快，企业要快速地把药做成；好，产品的疗效优于已上市同类药物（疗效），且副作用更小；省，从初期开始就做好成本的控制。
据介绍，呋喹替尼于2023年在美国上市，目前已在欧盟、日本等全球30多个国家和地区获批或上市，成为全球转移性结直肠癌治疗领域十余年来首个获批针对所有三种VEGFR（血管内皮生长因子受体）的选择性抑制剂。和黄医药针对呋喹替尼已经达成逾80亿元海外技术许可协议，2024年全球销售额突破29亿元，为中国创新药参与全球竞争提供范式。
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