科技日报记者 张佳星
近日,由世界睡眠协会(World Sleep Society)主办的世界睡眠大会在新加坡举办。大会每两年举办一次,被誉为全球睡眠医学界的“奥运会”。大会展示了AI辅助睡眠评估、可穿戴设备、睡眠空间设计等前沿科技成果,并邀请神经科学、精神心理学等多领域专家,聚焦睡眠健康与社会经济、教育体系、公共卫生政策开展研讨,展现临床研究、指南制定、科技转化等方面的最新进展。
会上,发作性睡病成为关注焦点。睡眠障碍被多数人认为是指失眠、睡不着,事实上白天老犯困的极端情况也是睡眠障碍的一种,其典型病症是发作性睡病,会“随时睡着”甚至有猝倒发作情况,有猝倒情形的为1型发作性睡病。
“1型发作性睡病表现为日间过度思睡和猝倒等症状。我们的研究显示,其病因是食欲素缺乏。”因发现发病机理获得“科学突破奖”的斯坦福大学医学院科学家伊曼纽尔·米格诺特(Emmanuel Mignot)博士表示,1型发作性睡病是一种由大脑中食欲素神经元缺失引起的慢性、罕见神经系统疾病,会导致一系列生理功能受损,并可能严重影响生活的各个方面。
当前,1型发作性睡病的标准化治疗方案只能缓解部分症状。近年来机制机理的发现为对因治疗提供了有效靶点,即通过阻断这种特殊基因变异体的表达,促进觉醒并减少异常的快速眼动睡眠,以阻止猝倒、嗜睡的发生。例如。一种在研选择性食欲素2型受体(OX2R)激动剂,可选择性地刺激OX2R以恢复其信号传导,并改善因食欲素缺乏而导致的1型发作性睡病。
会议期间,米格诺特报告了其在研方案的3期临床研究结果,该药物由武田制药实验室发现,研究涵盖19个国家的273名患者,针对觉醒、猝倒、症状严重程度和生活质量等临床研究指标均表现出显著统计学意义的改善。
武田制药研发神经科学治疗领域及开发负责人莎拉·谢赫(Sarah Sheikh)博士表示,武田将与卫生监管机构合作,尽早为1型发作性睡病患者提供治疗方案。