科技日报记者 张佳星
近日，罕见病短肠综合征靶向药物注射用替度格鲁肽获批扩展适应症，可用于4个月及以上儿童患者。首都医科大学附属北京儿童医院急诊中心、普外及移植科黄柳明教授表示，此次替度格鲁肽新规格及相应扩展适应症获批，进一步覆盖到更加低龄的儿童患者群体，使患儿有机会更早适应，从而获得更好的营养和生长发育结局。国家持续提升罕见病药物可及性的努力再一次转化为患者切实感受到的获益。
此次获批扩展适应证为低剂量的1.25毫克规格。南京医科大学附属儿童医院新生儿外科唐维兵教授表示，短肠综合征是一种需要长期随访和综合管理的复杂疾病。对于低龄患儿而言，规范的全程管理不仅涉及营养支持、生长发育监测以及并发症防控，更需要结合患儿个体情况制定适宜的治疗策略。创新疗法的发展为改善患儿的长期预后提供了有力支持。
据介绍，儿童短肠综合征（PSBS）是一种罕见、危重、可能危及生命的消化道疾病，患儿因小肠大部分切除或者先天性短肠等原因导致消化吸收面积严重减少，无法正常生长发育，需要肠外营养支持42天以上，其中约10%发展为明确的脑瘫。中国SBS治疗协作组参与中心的数据统计，国内发病率有逐年上升的趋势。2023年，短肠综合征被纳入我国第二批罕见病目录。浙江大学医学院附属儿童医院新生儿外科钭金法教授表示，促进肠功能恢复、支持肠康复是PSBS临床治疗的重要目标。替度格鲁肽新规格及相应扩展适应症的获批，有助于进一步完善PSBS的诊疗策略和疾病综合管理水平，帮助患儿逐步减少对肠外营养的依赖。
当前，5毫克规格替度格鲁肽已被纳入我国首个《商业健康保险创新药品目录》，并被纳入全国多地的城市普惠险特定药品目录，覆盖沪惠保、深圳惠民保、惠厦保、齐鲁保等城市定制型商业医疗保险项目，探索降低用药成本新模式。“新规格及相应扩展适应症获批使这一创新疗法能够覆盖从低龄婴幼儿到成人患者的更广泛人群。”武田中国总裁刘燕博士表示，武田将持续加速引入更多创新产品，同时携手各方推动包括短肠综合征在内的罕见病诊疗能力建设，更好地满足患者的临床需求。随着此次替度格鲁肽新规格及相应扩展适应症的获批，武田将继续积极支持国家罕见病诊疗服务体系建设和保障机制完善，推动创新药物可及性提升。
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