科技日报记者 张强 通讯员 白进
系统性红斑狼疮是一种严重危害人类健康的自身免疫性疾病，尤其对女性健康构成重大威胁。记者从海军军医大学第一附属医院（上海长海医院）获悉，该院风湿免疫科赵东宝/高洁教授联合科研团队在全球首次成功研发通用型CD19 CAR-NK细胞药物，为目前缺乏有效治疗手段的系统性红斑狼疮等自身免疫病提供了新的治疗选择。相关成果近日发表在《柳叶刀》上。
据介绍，系统性红斑狼疮治疗近年来取得一定进展，尤其是生物制剂的应用提高了患者的整体应答率，但仍有半数以上患者不应答或反复复发。如何通过应用新的治疗手段重建患者免疫稳态，是全球自身免疫疾病领域亟待解决的科学难题。
论文通讯作者赵东宝介绍，系统性红斑狼疮的发病根源在于患者免疫系统中的B细胞产生自身抗体。因此，靶向清除B细胞成为治疗的关键环节。该团队创新性地利用来自健康人的自然杀伤细胞（以下简称NK细胞），并基于一种广泛表达于大多数B细胞的白细胞分化抗原CD19，通过基因工程改造，成功研发一种名为KN5501的同种异型（即通用型）CD19 CAR-NK细胞药物。研究显示，该药物在绝大部分系统性红斑狼疮患者中实现深度B细胞清除，并伴随初始B细胞重建，最终促成持久的免疫耐受和疾病缓解。
据了解，这是全球首个同种异型CD19 CAR-NK细胞治疗系统性红斑狼疮人体研究。研究表明，该疗法彻底规避了传统治疗可能导致的股骨头坏死等毒副反应，患者生活质量显著提升并能恢复工作能力，相比自体CAR-T技术展现出更好的安全性和临床可及性。
赵东宝表示，该研究基于该院新成立的细胞治疗中心开展，最大的突破在于为通用型CAR-免疫细胞产品找到了更理想的细胞来源，可以实现CAR-NK细胞的大规模批量生产。该药物具备“通用化”和“现货型”两大特性，满足CAR-NK细胞治疗随时使用的要求。
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